Kinijos universitetas tiria mergaitės mirtį per geno redagavimo bandymus

Kinijos universitetas pradėjo tyrimą dėl šešerių metų mergaitės mirties po eksperimentinio geno redagavimo gydymo. Apie šią mirtį niekada nebuvo viešai pranešta tyrėjų publikuotuose darbuose.

Šanchajaus Jiao Tong universiteto Medicinos mokykla sekmadienį pareiškė, kad „teikia didžiulę reikšmę šiam klausimui ir sudarė specialią darbo grupę visapusiškam incidento tyrimui atlikti“, praneša „Channel News Asia“.channelnewsasia

Kas nutiko

Atvejis, atskleistas per bendrą žurnalo „Science“ ir „Retraction Watch“ tyrimą, publikuotą liepos 23 d., išsamiai aprašo, kaip mergaitei, gavusiai slapyvardį „Mei“, 2025 m. kovą Šanchajaus Xinhua ligoninėje buvo pritaikyta pirmoji pasaulyje į smegenis nukreipta CRISPR bazinio redagavimo terapija.bloomberg+1

Mei sirgo Snijders Blok-Campeau sindromu, retu genetiniu sutrikimu, kurį sukelia CHD3 geno mutacijos, lėmusios lengvą pažintinių funkcijų sutrikimą. Gydymas apėmė trilijonų virusų, sukurtų prasiskverbti į smegenis ir ištaisyti pagrindinį genetinį defektą, suleidimą į stuburą.livescience+2

Praėjus septynerioms dienoms po suleidimo, Mei mirė nuo sunkios imuninės reakcijos. Ligoninė nustatė, kad jos mirtį sukėlė trombinė mikroangiopatija, imuninis atsakas, sukeliantis kraujo krešulius, galintis kilti dėl virusinių genų terapijų. Būklė, kuri buvo gydoma, nebuvo pavojinga gyvybei.science+3

Nuslėpimas kelia susirūpinimą

Tyrimas atskleidė, kad bandymo metu publikuotuose tyrimuose nebuvo atskleista informacija apie mirties atvejį ar saugumo problemas su gyvūnais. Mei tėvai reikalauja atsakomybės, teigia „Science“.ground+3

Šis atvejis iškėlė platesnių klausimų dėl reguliavimo priežiūros ir skaidrumo, Kinijai sparčiai plečiant savo biotechnologijų sektorių. Jis taip pat primena 2018 m. kontroversiją dėl He Jiankui, Kinijos mokslininko, kuris sukūrė pirmuosius pasaulyje genetiškai redaguotus kūdikius ir vėliau buvo įkalintas.straitstimes+1

Globalios pasekmės

Ši mirtis turi pasekmių platesnei genų terapijos sričiai, kurioje pastaraisiais metais pasiekta sparčios pažangos. Virusinių vektorių naudojimas geno redagavimo įrankiams nusiųsti į smegenis išlieka aktyvių tyrimų sritimi visame pasaulyje, o nepageidaujamos imuninės reakcijos išlieka vienu rimčiausių pavojų, susijusių su tokiais metodais. Šis atvejis pabrėžia riziką, kai eksperimentinis gydymas taikomas gyvybei nepavojingoms būklėms, ypač pediatriniams pacientams.