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channelnewsasia+1livescience+1ground+1Eine chinesische Universität hat Untersuchungen zum Tod eines sechsjährigen Mädchens nach einer experimentellen Gen-Editing-Behandlung eingeleitet. Dieser Todesfall wurde in den veröffentlichten Arbeiten der Forscher nie öffentlich gemacht.
Die Shanghai Jiao Tong University School of Medicine teilte am Sonntag mit, sie messe der Angelegenheit große Bedeutung bei und habe eine spezielle Arbeitsgruppe eingerichtet, um den Vorfall umfassend zu untersuchen, so Channel News Asia.channelnewsasia
Der Fall, der durch eine am 23. Juli veröffentlichte gemeinsame Recherche der Fachzeitschrift Science und Retraction Watch aufgedeckt wurde, beschreibt, wie das Mädchen: unter dem Pseudonym „Mei“: im März 2025 am Shanghai Xinhua Hospital die weltweit erste gehirngerichtete CRISPR-Baseneditierungstherapie erhielt.bloomberg+1
Mei litt am Snijders-Blok-Campeau-Syndrom, einer seltenen genetischen Störung, die durch Mutationen im CHD3-Gen verursacht wird und zu leichten kognitiven Beeinträchtigungen führt. Die Behandlung beinhaltete eine Rückenmarksinfusion von Billionen von Viren, die darauf ausgelegt waren, ins Gehirn einzudringen und den zugrunde liegenden genetischen Defekt zu korrigieren.livescience+2
Sieben Tage nach der Infusion starb Mei an einer schweren Immunreaktion. Das Krankenhaus stellte fest, dass ihr Tod durch eine thrombotische Mikroangiopathie verursacht wurde: eine Immunreaktion, die Blutgerinnsel verursacht und bei virusbasierten Gentherapien auftreten kann. Die Erkrankung, wegen der sie behandelt wurde, war nicht lebensbedrohlich.science+3
Die Recherche ergab, dass die Studie den Todesfall sowie Sicherheitsprobleme bei Tieren in der veröffentlichten Forschung nicht offengelegt hatte. Meis Eltern fordern laut Science Aufklärung und Rechenschaft.ground+3
Der Fall wirft eine Reihe von Fragen zur behördlichen Aufsicht und Transparenz auf, da China seinen Biotechnologiesektor rasch ausbaut. Er weckt zudem Erinnerungen an die Kontroverse um He Jiankui aus dem Jahr 2018, den chinesischen Wissenschaftler, der die ersten genveränderten Babys der Welt erschuf und anschließend inhaftiert wurde.straitstimes+1
Der Todesfall hat Auswirkungen auf das gesamte Feld der Gentherapie, das in den letzten Jahren schnelle Fortschritte gemacht hat. Der Einsatz von viralen Vektoren zur Übertragung von Gen-Editing-Werkzeugen in das Gehirn bleibt weltweit ein aktives Forschungsgebiet, und unerwünschte Immunreaktionen gehören zu den schwerwiegendsten Risiken solcher Ansätze. Der Fall unterstreicht, was auf dem Spiel steht, wenn experimentelle Behandlungen bei nicht lebensbedrohlichen Erkrankungen angewendet werden, insbesondere bei pädiatrischen Patienten.