Des chercheurs de UCLA Health ont utilisé un outil CRISPR modifié pour augmenter l'expression de la copie saine restante de deux gènes liés à l'autisme dans des cellules cérébrales humaines cultivées en laboratoire. Dans ces modèles, le traitement a inversé…
Des chercheurs de UCLA Health ont utilisé l'activation CRISPR sur des « cadrans » génétiques appelés amplificateurs, augmentant modérément la copie saine de CHD8 et SCN2A dans des neurones et des organoïdes, selon Nature Neurosciencenature.com.
De nombreuses mutations liées à l'autisme désactivent l'une des deux copies d'un gène; le traitement a restauré la taille des organoïdes et une grande partie de l'activité électrique des neurones, a indiqué l'UCLAuclahealth.org.
Les cellules saines n'ont pas été affectées, mais les auteurs précisent qu'une administration cérébrale sûre et des tests après le développement précoce sont nécessaires avant toute thérapieuclahealth.org.