Ερευνητές του UCLA Health χρησιμοποίησαν ένα τροποποιημένο εργαλείο CRISPR για να ενισχύσουν το εναπομείναν υγιές αντίγραφο δύο γονιδίων που συνδέονται με τον αυτισμό σε εργαστηριακά καλλιεργημένα ανθρώπινα εγκεφαλικά κύτταρα. Στα μοντέλα αυτά, η θεραπεία ανέστρεψε ορισμένες από τις κυτταρικές επιπτώσεις…
Ερευνητές του UCLA Health χρησιμοποίησαν ενεργοποίηση CRISPR σε ρυθμιστικές περιοχές γονιδίων, ενισχύοντας μέτρια το υγιές αντίγραφο των CHD8 και SCN2A σε νευρώνες και οργανοειδή, σύμφωνα με το Nature Neurosciencenature.com.
Πολλές μεταλλάξεις που συνδέονται με τον αυτισμό απενεργοποιούν το ένα από τα δύο αντίγραφα ενός γονιδίου. Η θεραπεία αποκατέστησε το μέγεθος των οργανοειδών και μεγάλο μέρος της ηλεκτρικής δραστηριότητας των νευρώνων, αναφέρει το UCLAuclahealth.org.
Τα υγιή κύτταρα δεν επηρεάστηκαν, ωστόσο οι συγγραφείς τονίζουν ότι απαιτείται ασφαλής χορήγηση στον εγκέφαλο και περαιτέρω δοκιμές πριν από οποιαδήποτε κλινική εφαρμογήuclahealth.org.