Forscher bei UCLA Health haben ein modifiziertes CRISPR-Werkzeug eingesetzt, um die verbleibende gesunde Kopie von zwei Autismus-assoziierten Genen in im Labor gezüchteten menschlichen Gehirnzellen hochzuregulieren. In diesen Modellen kehrte die Behandlung einige der zellulären Auswirkungen der Mutationen um, und sie…
Forscher von UCLA Health nutzten CRISPR-Aktivierung an Gen-Reglern, sogenannten Enhancern, um die gesunde Kopie von CHD8 und SCN2A in Neuronen und Organoiden moderat zu verstärken, so Nature Neurosciencenature.com.
Viele Autismus-assoziierte Mutationen deaktivieren eine der beiden Genkopien; die Behandlung stellte die Größe der Organoide und einen Großteil der elektrischen Aktivität der Neuronen wieder her, berichtet die UCLAuclahealth.org.
Gesunde Zellen blieben unbeeinflusst, doch die Autoren betonen, dass eine sichere Verabreichung ins Gehirn und Tests nach der frühen Entwicklungsphase vor einer möglichen Therapie erforderlich sinduclahealth.org.