Investigadores de UCLA Health han utilizado una herramienta CRISPR modificada para aumentar la expresión de la copia sana restante de dos genes vinculados al autismo en células cerebrales humanas cultivadas en laboratorio. En estos modelos, el tratamiento revirtió algunos de…
Investigadores de UCLA Health utilizaron la activación CRISPR en potenciadores genéticos para aumentar moderadamente la copia sana de CHD8 y SCN2A en neuronas y organoides, según Nature Neurosciencenature.com.
Muchas mutaciones vinculadas al autismo desactivan una de las dos copias de un gen; el tratamiento restauró el tamaño de los organoides y gran parte de la actividad eléctrica neuronal, señaló UCLAuclahealth.org.
Las células sanas no se vieron afectadas, pero los autores advierten que aún se requiere una entrega cerebral segura y pruebas tras el desarrollo temprano antes de cualquier terapiauclahealth.org.