Výzkumníci z UCLA Health použili modifikovaný nástroj CRISPR k posílení zbývající zdravé kopie dvou genů spojených s autismem v lidských mozkových buňkách vypěstovaných v laboratoři. V těchto modelech léčba zvrátila některé buněčné účinky mutací a fungovala pouze v buňkách, které…
Vědci z UCLA Health využili aktivaci CRISPR k zacílení na genové "ovladače" zvané enhancery, čímž mírně zvýšili aktivitu zdravé kopie genů CHD8 a SCN2A v neuronech a organoidech, uvádí časopis Nature Neurosciencenature.com.
Mnoho mutací spojených s autismem vyřazuje jednu ze dvou kopií genu; podle UCLA léčba obnovila velikost organoidů a většinu elektrické aktivity neuronůuclahealth.org.
Zdravé buňky zůstaly neovlivněny, ale autoři zdůrazňují, že před jakoukoli terapií je nutné vyvinout bezpečné způsoby doručení do mozku a provést testy po skončení raného vývojového obdobíuclahealth.org.