UCLA Health-ի հետազոտողները օգտագործել են մոդիֆիկացված CRISPR գործիք՝ լաբորատոր պայմաններում աճեցված մարդու ուղեղի բջիջներում աուտիզմի հետ կապված երկու գեների մնացած առողջ պատճենը ակտիվացնելու համար: Այդ մոդելներում բուժումը շրջել է մուտացիաների որոշ բջջային էֆեկտներ, և այն աշխատել է միայն այն բջիջներում,…
UCLA Health-ի հետազոտողները CRISPR-ի ակտիվացումը ուղղել են գենային «կարգավորիչների»՝ էնհանսերների վրա, ինչը չափավոր կերպով ուժեղացրել է CHD8 և SCN2A գեների առողջ պատճենը նեյրոններում և օրգանոիդներում, հայտնում է Nature Neuroscience-ըnature.com:
Աուտիզմի հետ կապված բազմաթիվ մուտացիաներ անջատում են գենի երկու պատճեններից մեկը. UCLA-ի տվյալներով՝ բուժումը վերականգնել է օրգանոիդների չափը և նեյրոնների էլեկտրական ակտիվության մեծ մասըuclahealth.org:
Առողջ բջիջները մնացել են անփոփոխ, սակայն հեղինակները նշում են, որ մինչև որևէ թերապիա անհրաժեշտ է ուղեղ հասցնելու անվտանգ եղանակներ և հետագա փորձարկումներuclahealth.org: