UCLA Health araştırmacıları, laboratuvar ortamında yetiştirilen insan beyin hücrelerinde otizmle bağlantılı iki genin kalan sağlıklı kopyasını artırmak için modifiye edilmiş bir CRISPR aracı kullandılar. Bu modellerde tedavi, mutasyonların hücresel etkilerinin bir kısmını tersine çevirdi ve yalnızca mutasyon taşıyan hücrelerde işe…
UCLA Health araştırmacıları, CRISPR aktivasyonunu "artırıcılar" (enhancers) adı verilen gen "kadranlarına" yönlendirerek, Nature Neuroscience'a göre nöronlarda ve organoidlerde CHD8 ve SCN2A genlerinin sağlıklı kopyalarını orta düzeyde artırdınature.com.
Otizmle bağlantılı birçok mutasyon, bir genin iki kopyasından birini devre dışı bırakır; UCLA'ya göre tedavi, organoid boyutunu ve nöronların elektriksel aktivitesinin büyük kısmını geri kazandırdıuclahealth.org.
Sağlıklı hücreler etkilenmedi, ancak yazarlar herhangi bir tedaviden önce beyne güvenli iletim yolları ve erken gelişim sonrası testlerin hala gerekli olduğunu belirtiyoruclahealth.org.