Vísindamenn hjá UCLA Health hafa notað breytt CRISPR-verkfæri til að auka virkni þess eintaks sem eftir er af tveimur genum sem tengjast einhverfu í ræktuðum heilafrumum manna. Í þessum líkönum sneri meðferðin við sumum frumuáhrifum stökkbreytinganna og hún virkaði eingöngu…
Vísindamenn hjá UCLA Health notuðu CRISPR-tækni til að örva svokallaða stýrila (enhancers) og auka virkni heilbrigðra eintaka af CHD8 og SCN2A genunum í taugafrumum, samkvæmt Nature Neurosciencenature.com.
Margar stökkbreytingar sem tengjast einhverfu gera annað genaparið óvirkt; meðferðin endurheimti stærð líffæralíkana og rafvirknina í taugafrumum, að sögn UCLAuclahealth.org.
Heilbrigðar frumur urðu ekki fyrir áhrifum, en höfundar leggja áherslu á að þörf sé á öruggum flutningsleiðum inn í heilann og frekari rannsóknum áður en hægt er að tala um meðferðuclahealth.org.