La terapia con células CAR-T logra la remisión de la artritis grave en un primer ensayo

Investigadores de la Charité–Universitätsmedizin Berlin han demostrado por primera vez que la terapia con células CAR-T puede inducir una remisión sostenida en la artritis reumatoide grave, según los resultados del ensayo COMPARE publicados en Nature Medicine el 27 de agosto de 2026. La actividad de la enfermedad disminuyó en los seis participantes y tres de ellos lograron una remisión sin medicación durante un año tras una única infusión.globenewswire+1

Una terapia contra el cáncer adaptada a enfermedades autoinmunes

El ensayo de fase 1 incluyó a seis pacientes, tres mujeres y tres hombres de entre 31 y 69 años, con artritis reumatoide refractaria al tratamiento y positiva para anticuerpos antiproteínas citrulinadas (ACPA). Cada uno había fracasado en hasta ocho terapias biológicas o dirigidas durante la última década. Tras una linfodepleción estándar, recibieron una única infusión de mivocabtagene autoleucel (miv-cel, también conocido como KYV-101), un producto de células CAR-T totalmente humano dirigido contra CD19 desarrollado por Kyverna Therapeutics ↘ 1.20%.clinicaltrialvanguard+1

"La actividad de la enfermedad disminuyó notablemente en los seis pacientes. Durante un seguimiento de hasta un año, tres pacientes se mantuvieron en remisión sostenida sin necesidad de medicación para la artritis reumatoide", afirmó Gerhard Krönke, líder del grupo de investigación de Reumatología Clínica en la Charité y el Centro Alemán de Investigación Reumatológica. Los niveles de autoanticuerpos característicos de la AR también descendieron drásticamente, lo que sugiere lo que los investigadores describen como un "reinicio inmunológico" en el que las células B agotadas se reconstituyeron con un fenotipo predominantemente virgen.genengnews+1

Perfil de seguridad y limitaciones

La terapia fue bien tolerada. Los seis pacientes experimentaron solo un síndrome de liberación de citoquinas de leve a moderado, sin complicaciones neurológicas graves, sin eventos adversos serios y con infecciones poco frecuentes. Sin embargo, el pequeño tamaño de la muestra limita las conclusiones estadísticas sobre las tasas de seguridad, y el Clinical Trial Vanguard señaló que el intervalo de confianza en torno a cero eventos graves de CRS en seis pacientes oscila entre el 0% y aproximadamente el 46%.news-medical+2

Las respuestas también variaron: algunos pacientes no lograron la remisión completa y uno experimentó una recurrencia de la enfermedad tras un periodo inicial sin medicación. La hipogammaglobulinemia a largo plazo, observada en más del 90% de los pacientes oncológicos que reciben terapia dirigida a CD19, sigue siendo una preocupación para los pacientes más jóvenes con AR que podrían enfrentarse a décadas de inmunocompromiso.clinicaltrialvanguard+1

Próximos pasos

Una segunda fase del ensayo COMPARE incluirá a diez pacientes adicionales y los aleatorizará entre miv-cel y rituximab, un fármaco establecido para la depleción de células B, para determinar si las células CAR-T producen efectos más fuertes y duraderos. Si la seroconversión de ACPA puede servir como criterio de valoración de biomarcadores reglamentarios, lo que potencialmente abriría un camino hacia la aprobación acelerada de la FDA, dependerá de las decisiones de diseño de la fase 2 que aún no se han hecho públicas.ctv.veeva+2