CAR T-frumumeðferð leiðir alvarlega liðagigt í hlé í fyrstu rannsókn

Vísindamenn við Charité–Universitätsmedizin Berlin hafa í fyrsta sinn sýnt fram á að CAR T-frumumeðferð getur leitt alvarlega iktsýki í viðvarandi hlé, samkvæmt niðurstöðum úr COMPARE-rannsókninni sem birtar voru í Nature Medicine þann 27. ágúst 2026. Sjúkdómsvirkni minnkaði hjá öllum sex þátttakendunum og þrír náðu lyfjalausu hléi í allt að eitt ár eftir eitt innrennsli.globenewswire+1

Krabbameinsmeðferð endurnýtt fyrir sjálfsofnæmissjúkdóma

Í 1. stigs rannsókninni voru sex sjúklingar, þrjár konur og þrír karlar á aldrinum 31 til 69 ára, með iktsýki sem var ónæm fyrir meðferð og jákvæð fyrir mótefnum gegn sítrúlíneruðum próteinum (ACPA). Hver og einn hafði brugðist við allt að átta fyrri líffræðilegum eða markvissum meðferðum á síðasta áratug. Eftir hefðbundna eitilfrumueyðingu fengu þeir eitt innrennsli af mivocabtagene autoleucel (miv-cel, einnig þekkt sem KYV-101), fullmannlegri CD19-markvissri CAR T-frumuafurð sem þróuð var af Kyverna Therapeutics ↘ 3.31%.clinicaltrialvanguard+1

"Sjúkdómsvirkni minnkaði verulega hjá öllum sex sjúklingunum. Á eftirfylgnitíma sem náði allt að einu ári voru þrír sjúklingar í viðvarandi hléi án nokkurra lyfja við iktsýki," sagði Gerhard Krönke, sem stýrir rannsóknarhópnum í klínískri gigtarlækningum við Charité og þýsku gigtarrannsóknarmiðstöðina. Magn sjálfsmótefna sem einkenna iktsýki minnkaði einnig verulega, sem bendir til þess sem vísindamenn kalla "ónæmisendurstillingu" þar sem tæmdar B-frumur endurnýjuðust með aðallega saklausu svipgerð.genengnews+1

Öryggissnið og takmarkanir

Meðferðin þoldist vel. Allir sex sjúklingarnir upplifðu aðeins væga til miðlungs alvarlega frumuvaka-losunarheilkenni, án alvarlegra taugakvilla, án alvarlegra aukaverkana og með sjaldgæfum sýkingum. Hins vegar takmarkar lítill úrtaksstærð tölfræðilegar ályktanir um öryggishlutfall og Clinical Trial Vanguard benti á að öryggisbil í kringum núll alvarleg tilvik af frumuvaka-losunarheilkenni hjá sex sjúklingum nær frá 0% upp í um það bil 46%.news-medical+2

Svörun var einnig mismunandi: sumir sjúklingar náðu ekki fullkomnu hléi og einn upplifði endurkomu sjúkdómsins eftir upphaflega lyfjalaust tímabil. Langvarandi skortur á gammaglóbúlíni, sem sést hjá yfir 90% krabbameinssjúklinga sem fá CD19-miðaða meðferð, er áfram áhyggjuefni fyrir yngri iktsýkissjúklinga sem gætu staðið frammi fyrir áratugum af ónæmisbælingu.clinicaltrialvanguard+1

Hvað gerist næst

Önnur fasa COMPARE-rannsóknarinnar mun innrita tíu sjúklinga til viðbótar og slembiraða þeim á milli miv-cel og rituximab, viðurkennds B-frumueyðandi lyfs, til að ákvarða hvort CAR T-frumur framkalli sterkari og varanlegri áhrif. Hvort ACPA-seroconversion geti þjónað sem eftirlitslífmerki, sem gæti hugsanlega opnað leið til flýtimeðferðar hjá FDA, mun ráðast af hönnunarvali fyrir 2. fasa sem hefur ekki enn verið opinberað.ctv.veeva+2