CAR T-hücre tedavisi şiddetli artriti remisyona soktu: İlk klinik çalışma

Charité–Universitätsmedizin Berlin'deki araştırmacılar, 27 Ağustos 2026'da Nature Medicine'da yayınlanan COMPARE çalışmasının sonuçlarına göre, CAR T-hücre tedavisinin şiddetli romatoid artriti ilk kez kalıcı remisyona sokabildiğini gösterdi. Altı katılımcının tamamında hastalık aktivitesi azaldı ve üç hasta, tek bir infüzyondan sonra bir yıla kadar ilaçsız remisyona ulaştı.globenewswire+1

Otoimmün Hastalıklar İçin Yeniden Tasarlanan Kanser Tedavisi

Faz 1 çalışmasına, tedaviye dirençli, anti-sitrüline protein antikoru (ACPA) pozitif romatoid artriti olan 31 ile 69 yaşları arasında üçü kadın, üçü erkek altı hasta dahil edildi. Her biri önceki on yıl içinde sekiz farklı biyolojik veya hedefe yönelik tedaviden sonuç alamamıştı. Standart lenfodepletasyonun ardından, Kyverna Therapeutics ↘ 5.93% tarafından geliştirilen, tamamen insan kaynaklı CD19 hedefli bir CAR T-hücre ürünü olan mivocabtagene autoleucel (miv-cel, KYV-101 olarak da bilinir) tek doz infüzyon olarak uygulandı.clinicaltrialvanguard+1

Charité Klinik Romatoloji araştırma grubu ve Alman Romatoloji Araştırma Merkezi lideri Gerhard Krönke, "Hastalık aktivitesi altı hastanın tamamında belirgin şekilde azaldı. Bir yıla varan takip sürecinde, üç hasta romatoid artrit için herhangi bir ilaç kullanmadan kalıcı remisyonda kaldı" dedi. RA'ya özgü otoantikor seviyeleri de keskin bir şekilde düştü; bu durum, araştırmacıların "bağışıklık sıfırlaması" olarak tanımladığı ve tükenmiş B hücrelerinin ağırlıklı olarak naif bir fenotiple yeniden yapılandığı bir sürece işaret ediyor.genengnews+1

Güvenlik Profili ve Sınırlamalar

Tedavi iyi tolere edildi. Altı hastanın tamamında sadece hafif ila orta şiddette sitokin salınım sendromu görüldü; ciddi nörolojik komplikasyonlar, ciddi advers olaylar veya nadir enfeksiyonlar yaşanmadı. Ancak, küçük örneklem boyutu güvenlik oranlarına ilişkin istatistiksel sonuçları sınırlıyor ve Clinical Trial Vanguard, altı hastada sıfır ciddi CRS olayı etrafındaki güven aralığının %0 ile yaklaşık %46 arasında değiştiğine dikkat çekti.news-medical+2

Yanıtlar da değişkenlik gösterdi: bazı hastalar tam remisyona ulaşamadı ve biri başlangıçtaki ilaçsız dönemin ardından hastalık nüksü yaşadı. CD19 hedefli tedavi alan onkoloji hastalarının %90'ından fazlasında gözlenen uzun süreli hipogamaglobulinemi, onlarca yıl boyunca bağışıklık baskılanmasıyla karşı karşıya kalabilecek genç RA hastaları için bir endişe kaynağı olmaya devam ediyor.clinicaltrialvanguard+1

Sırada Ne Var?

COMPARE çalışmasının ikinci aşaması, on ek hastayı dahil edecek ve CAR T hücrelerinin daha güçlü ve kalıcı etkiler üretip üretmediğini belirlemek için hastaları miv-cel ile yerleşik bir B-hücresi tüketen ilaç olan rituximab arasında randomize edecek. ACPA serokonversiyonunun düzenleyici bir biyobelirteç uç noktası olarak hizmet edip edemeyeceği ve potansiyel olarak FDA onayına giden yolu hızlandırıp hızlandıramayacağı, henüz kamuoyuna açıklanmayan Faz 2 tasarım tercihlerine bağlı olacak.ctv.veeva+2