İki Faz 3 denemesi başarısız olan Novartis’in hisseleri çakıldı

Novartis ↗ 0.90%, ileri aşamadaki iki büyük klinik denemenin üst üste başarısız olmasının ardından yakın tarihin en kötü haftalarından birini yaşadı. Bu durum şirketin hisselerini aşağı çekerken, biyoteknoloji sektöründeki ortakları ve rakipleri de sarstı.

İsviçreli ilaç devi, 5 Eylül Cumartesi günü yaptığı açıklamada, Ionis Pharmaceuticals ↘ 22.83% ile birlikte geliştirdiği ve yakından takip edilen Lp(a) düşürücü ilacı pelacarsen'in, Lp(a) hedefli bir tedavi için şimdiye kadar yürütülen ilk sonuç çalışması olan Faz 3 Lp(a)HORIZON denemesinde kardiyovasküler olayları azaltmada başarısız olduğunu duyurdu. Ardından 8 Eylül Salı günü Novartis, Avidity Biosciences'ı yaklaşık 12 milyar dolara satın alarak bünyesine kattığı en gelişmiş varlık olan del-desiran'ın, miyotonik distrofi tip 1 için yürütülen Faz 3 HARBOR çalışmasında birincil sonlanım noktasına ulaşamadığını açıkladı.investors+3

Mercek Altındaki 12 Milyar Dolarlık Bahis

RNA terapilerini doğrudan kas hücrelerine ulaştırmak üzere tasarlanmış bir antikor-oligonükleotid konjugatı olan del-desiran, yaklaşık 160 hastanın katıldığı HARBOR denemesinde plaseboya kıyasla el açma süresinde istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme gösteremedi. Oppenheimer analistleri bu sonucu "12 milyar dolarlık bir hayal kırıklığı" olarak adlandırdı.biospace

Avidity satın almasını Şubat ayında tamamlayan Novartis, del-desiran'ı bu anlaşmanın stratejik gerekçesinin en önemli kanıtı olarak konumlandırmıştı. Şirket, ikincil ve keşifsel sonlanım noktalarında "klinik aktivite kanıtları" tespit ettiğini ve sonraki adımlar için düzenleyici kurumlara danışmayı planladığını belirtti. Avidity kaynaklı diğer iki programın geliştirilmesine ise devam ediliyor: FDA'den öncelikli inceleme statüsü alan Duchenne musküler distrofisi ilacı del-zota ve fasyoskapulohumeral musküler distrofi ilacı del-brax.european-biotechnology+2

Jefferies analistleri, HARBOR denemesindeki bu başarısızlığın, DM1 yarışındaki "liderlik unvanını" rakip aday z-basivarsen için Faz 1/2 verilerini önümüzdeki yılın başlarında açıklaması beklenen Dyne Therapeutics ↗ 4.10% şirketine kaptırdığını belirtti.biospace

Biyoteknoloji Sektöründe Zincirleme Etki

Üst üste gelen iki başarısızlık, Novartis hisselerinin Salı günü yaklaşık %14 değer kaybederek Ocak ayından bu yana en düşük seviyesine gerilemesine neden oldu. Pelacarsen üzerindeki iş birliği anlaşması nedeniyle Ionis Pharmaceuticals da sert düşüş yaşarken, pelacarsen telif haklarından 1,125 milyar dolara kadar pay satın alan Royalty Pharma ↗ 2.39% hisseleri de geriledi.benzinga+1

Pelacarsen'in başarısızlığı, Lp(a) hipotezinin kendisi için de daha geniş kapsamlı soru işaretleri doğurdu. BioSpace'e göre, ilaç Lp(a) seviyelerini başarıyla düşürmesine rağmen bu düşüşü daha az kardiyovasküler olaya dönüştüremedi; bu durum, aralarında Amgen ↗ 0.80% ve Eli Lilly ↗ 4.56% şirketlerinin de bulunduğu benzer yaklaşımları izleyen rakipler için soru işaretleri yarattı.biospace

Artan Baskılar

Bu olumsuzluklar, Novartis'in araştırma aşamasındaki CAR T tedavisi rapcabtagene autoleucel ile bağlantılı üç hasta ölümünün ardından bu yazın başlarında birkaç hücre tedavisi denemesini askıya almasının üzerine geldi. Şirket, Entresto da dahil olmak üzere mevcut ürünlerinin yaklaşan patent sürelerinin dolması nedeniyle ek bir baskıyla karşı karşıya bulunuyor.european-biotechnology+1

Klinik alandaki hayal kırıklıklarına rağmen Novartis, 2030 yılına kadar yıllık %5 ila %6 satış büyümesi öngörüsünü korudu. Son dönemdeki olumlu gelişmelerden biri, remibrutinib'in tekrarlayan multipl sklerozda olumlu Faz 3 sonuçları vermesi oldu. Yine de, son dönemde en yakından takip edilen üç klinik sonuçtan ikisinin başarısızlıkla sonuçlanması, şirketin ürün geliştirme stratejisine yönelik soru işaretlerini artırıyor.european-biotechnology