Hlutabréf Novartis hrapa eftir að tvær fasa 3 rannsóknir mistakast

Novartis ↗ 0.50% gekk í gegnum eina sína verstu viku í seinni tíð eftir að tvær stórar klínískar rannsóknir á lokastigi mistókust í röð. Þetta varð til þess að hlutabréf fyrirtækisins hröpuðu og olli titringi hjá samstarfsaðilum og keppinautum í líftæknigeiranum.

Laugardaginn 5. september greindi svissneski lyfjarisinn frá því að pelacarsen, mikið fylgst Lp(a)-lækkandi lyf þess þróað með Ionis Pharmaceuticals ↘ 26.26%, hefði ekki dregið úr hjarta- og æðasjúkdómum í fasa 3 Lp(a)HORIZON-rannsókninni, sem var fyrsta árangursrannsóknin sem gerð hefur verið á meðferð sem beinist að Lp(a). Þriðjudaginn 8. september greindi Novartis svo frá því að del-desiran, lengst komna lyfjaefnið úr um 12 milljarða dala kaupum þess á Avidity Biosciences, hefði ekki náð aðalendapunkti sínum í fasa 3 HARBOR-rannsókninni á vöðvarýrnun af gerð 1.investors+3

12 milljarða dala veðmál undir smásjánni

Del-desiran, sem er mótefna-fáliðukjarnasýru-tenging hönnuð til að koma RNA-lyfjum beint inn í vöðvafrumur, sýndi ekki tölfræðilega marktæka bætingu á þeim tíma sem það tekur að opna höndina samanborið við lyfleysu í HARBOR-rannsókninni, sem náði til tæplega 160 sjúklinga. Greinendur hjá Oppenheimer kölluðu niðurstöðuna „12 milljarða dala vonbrigði“.biospace

Novartis lauk kaupunum á Avidity í febrúar og hafði kynnt del-desiran sem lykilstaðfestingu á stefnumótandi gildi samningsins. Fyrirtækið sagðist hafa greint „vísbendingar um klíníska virkni“ í auka- og rannsóknarendapunktum og hyggst ráðfæra sig við eftirlitsaðila um næstu skref. Tvö önnur verkefni sem koma frá Avidity eru enn í þróun, del-zota við Duchenne-vöðvarýrnun, sem hefur fengið flýtimeðferð hjá bandaríska lyfjaeftirlitinu (FDA), og del-brax við herðablaðs- og andlitsvöðvarýrnun.european-biotechnology+2

Greinendur Jefferies sögðu að vonbrigðin með HARBOR færðu Dyne Therapeutics ↗ 2.32% „forystuhlutverkið“ í DM1-kapphlaupinu, en búist er við gögnum úr fasa 1/2 rannsókn á keppinautnum z-basivarsen snemma á næsta ári.biospace

Keðjuverkandi áhrif í líftæknigeiranum

Þessi tvöföldu mistök urðu til þess að hlutabréf Novartis lækkuðu um tæp 14% á þriðjudag og náðu lægsta gildi sínu síðan í janúar. Ionis Pharmaceuticals féll einnig skarpt, í ljósi samstarfssamnings þess um pelacarsen, og Royalty Pharma ↗ 1.08%, sem keypti hlut í höfundarréttargreiðslum pelacarsen fyrir allt að 1,125 milljarða dala, lækkaði sömuleiðis.benzinga+1

Mistökin með pelacarsen höfðu víðtækari þýðingu fyrir Lp(a)-tilgátuna sjálfa. Þrátt fyrir að lyfinu hafi tekist að lækka Lp(a)-gildi, skilaði sú lækkun sér ekki í færri hjarta- og æðasjúkdómum. Þetta vekur upp spurningar fyrir keppinauta sem vinna að svipuðum aðferðum, þar á meðal Amgen ↘ 0.33% og Eli Lilly ↗ 1.34%, samkvæmt BioSpace.biospace

Vaxandi þrýstingur

Áföllin bætast ofan á það að Novartis stöðvaði nokkrar rannsóknir á frumumeðferðum fyrr í sumar eftir að þrjú dauðsföll sjúklinga voru tengd við CAR-T-tilraunalyf þess, rapcabtagene autoleucel. Fyrirtækið stendur einnig frammi fyrir auknum þrýstingi vegna yfirvofandi einkaleyfisútgáfu á þekktum vörum, þar á meðal Entresto.european-biotechnology+1

Þrátt fyrir þessi klínísku vonbrigði hefur Novartis haldið fast við spá sína um 5% til 6% árlegan söluvöxt fram til ársins 2030. Nýleg ljósglæta var þó að remibrutinib skilaði jákvæðum niðurstöðum úr fasa 3 rannsókn á MS-sjúkdómi með köstum. Samt sem áður, þar sem tvær af þremur nýjustu og mest fylgdu niðurstöðum fyrirtækisins hafa reynst vonbrigði, stendur fyrirtækið frammi fyrir vaxandi spurningum um stefnu sína í lyfjaþróun.european-biotechnology