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investors+1benzinga+1biospaceNovartis ha vivido una de sus peores semanas de los últimos tiempos tras el fracaso consecutivo de dos importantes ensayos clínicos de fase avanzada, lo que provocó el desplome de sus acciones y sacudió a socios y competidores en todo el sector biotecnológico.
El sábado 5 de septiembre, el gigante farmacéutico suizo reveló que pelacarsen, su esperado fármaco para reducir la Lp(a) desarrollado junto a Ionis Pharmaceuticals , no logró reducir los eventos cardiovasculares en el ensayo de fase 3 Lp(a)HORIZON, el primer estudio de resultados clínicos jamás realizado para una terapia dirigida a la Lp(a). Posteriormente, el martes 8 de septiembre, Novartis dio a conocer que del-desiran, el activo más avanzado de su adquisición de Avidity Biosciences por valor de unos 12.000 millones de dólares, no alcanzó su criterio de valoración principal en el estudio de fase 3 HARBOR para la distrofia miotónica tipo 1.investors+3
Del-desiran, un conjugado de anticuerpo y oligonucleótido diseñado para dirigir terapias de ARN directamente a las células musculares, no logró demostrar una mejora estadísticamente significativa en el tiempo de apertura de la mano en comparación con el placebo en el ensayo HARBOR, que contó con casi 160 pacientes. Los analistas de Oppenheimer calificaron el resultado como una "decepción de 12.000 millones de dólares".biospace
Novartis completó la adquisición de Avidity en febrero y había presentado a del-desiran como una validación clave de la lógica estratégica de la operación. La compañía señaló que detectó "indicios de actividad clínica" en los criterios de valoración secundarios y exploratorios, y planea consultar a los reguladores sobre los próximos pasos. Otros dos programas derivados de Avidity siguen en desarrollo: del-zota para la distrofia muscular de Duchenne, que ha recibido la designación de revisión prioritaria de la FDA, y del-brax para la distrofia muscular facioescapulohumeral.european-biotechnology+2
Los analistas de Jefferies afirmaron que el revés de HARBOR otorga el "estatus de favorito" en la carrera de la DM1 a Dyne Therapeutics , cuyo candidato competidor, z-basivarsen, espera presentar datos de fase 1/2 a principios del próximo año.biospace
El doble fracaso provocó una caída de aproximadamente el 14% en las acciones de Novartis el martes, alcanzando su nivel más bajo desde enero. Ionis Pharmaceuticals también sufrió un fuerte retroceso debido a su acuerdo de colaboración en pelacarsen, mientras que Royalty Pharma , que adquirió una participación en las regalías de pelacarsen por hasta 1.125 millones de dólares, también registró pérdidas.benzinga+1
El fracaso de pelacarsen conlleva implicaciones más amplias para la propia hipótesis de la Lp(a). A pesar de lograr reducir con éxito los niveles de Lp(a), el fármaco no tradujo esa reducción en una disminución de los eventos cardiovasculares, lo que plantea dudas para los rivales que desarrollan enfoques similares, incluidos Amgen y Eli Lilly , según informa BioSpace.biospace
Estos contratiempos se suman a la suspensión por parte de Novartis de varios ensayos de terapia celular a principios de este verano, tras la muerte de tres pacientes relacionadas con su terapia experimental CAR-T rapcabtagene autoleucel. La empresa se enfrenta a una presión adicional debido a los próximos vencimientos de patentes de productos consolidados, entre ellos Entresto.european-biotechnology+1
A pesar de las decepciones clínicas, Novartis ha mantenido su previsión de crecimiento anual de las ventas de entre el 5% y el 6% hasta 2030. Un punto positivo reciente ha sido el remibrutinib, que ofreció resultados positivos de fase 3 en la esclerosis múltiple recurrente. No obstante, con el fracaso de dos de sus tres resultados recientes más esperados, la compañía se enfrenta a crecientes dudas sobre la estrategia de su cartera de proyectos.european-biotechnology