CRISPR թերապիան խոստումնալից արդյունքներ է ցույց տալիս մանգաղաբջջային անեմիայով 5 տարեկան և ավելի բարձր տարիքի երեխաների մոտ

HCA Healthcare -ը հայտարարեց մի հետազոտության մասին, որը ցույց է տալիս, որ CRISPR գենի խմբագրման թերապիան արդյունավետ է եղել արյան լուրջ հիվանդություններ ունեցող 5-ից 11 տարեկան 26 երեխաների մոտ:stocktitan
Մանգաղաբջջային անեմիայով հիվանդ ութ պացիենտներից յուրաքանչյուրը 12 ամիս շարունակ մնացել է առանց ճգնաժամի, իսկ բետա-թալասեմիայով հիվանդ ութ պացիենտներից յուրաքանչյուրը հասել է տրանսֆուզիոն անկախության:businesswire
Թերապիան, որը հովանավորվում է Vertex Pharmaceuticals-ի կողմից, ներկայումս FDA-ի կողմից հաստատված է միայն 12 տարեկան և ավելի բարձր տարիքի պացիենտների համար:stocktitan+1

HCA Healthcare -ը երկուշաբթի օրը հայտարարեց, որ The New England Journal of Medicine-ում հրապարակված հետազոտությունը ցույց է տալիս CRISPR գենի խմբագրման թերապիայի խոստումնալից արդյունքները, որը փորձարկվել է մանգաղաբջջային անեմիայով և տրանսֆուզիոն կախյալ բետա-թալասեմիայով տառապող 5-ից 11 տարեկան երեխաների մոտ, ինչը նշանավորում է այս երիտասարդ տարիքային խմբում բուժման գնահատման առաջին հրապարակված տվյալները:stocktitan+1

Հետազոտության արդյունքները

Բացահայտումները հիմնված են 3-րդ փուլի երկու հետազոտությունների վրա, որոնցում ընդգրկվել են 5-ից 11 տարեկան 26 երեխաներ, այդ թվում՝ 15-ը տրանսֆուզիոն կախյալ բետա-թալասեմիայով և 11-ը՝ մանգաղաբջջային անեմիայով: Այն մասնակիցների շրջանում, որոնց հետևել են առաջնային վերջնակետերը գնահատելու համար բավարար ժամանակով, բետա-թալասեմիայով հիվանդ ութ երեխաներից յուրաքանչյուրը հասել է տրանսֆուզիոն անկախության առնվազն 12 ամսով, մինչդեռ մանգաղաբջջային անեմիայով հիվանդ ութ երեխաներից յուրաքանչյուրը առնվազն 12 ամիս մնացել է առանց ծանր վազո-օկլյուզիոն ճգնաժամերի:businesswire+1

Գնահատված թերապիան exagamglogene autotemcel (exa-cel)-ն է՝ CRISPR-ի վրա հիմնված բջջային թերապիա, որը ներկայումս հաստատված է FDA-ի կողմից համապատասխան 12 տարեկան և ավելի բարձր տարիքի պացիենտների համար: Այն աշխատում է պացիենտի սեփական արյունաստեղծ ցողունային բջիջները խմբագրելու միջոցով՝ պտղի հեմոգլոբինի արտադրությունը մեծացնելու համար, ինչը կարող է օգնել կանխել կամ նվազեցնել հիվանդության բարդությունները: Հետազոտությունը հովանավորվել է Vertex Pharmaceuticals -ի կողմից:stocktitan+1

Նշանակությունը երիտասարդ պացիենտների համար

Հետազոտության գլխավոր հեղինակ, դոկտոր Հայդար Ֆրանգուլը՝ HCA Healthcare-ի Sarah Cannon փոխպատվաստման և բջջային թերապիայի ծրագրի բժշկական տնօրենը TriStar Centennial մանկական հիվանդանոցում, ասաց, որ բացահայտումները «ամրապնդում են գենի խմբագրման թերապիայի խոստումը և ընդգծում են խիստ կլինիկական հետազոտությունների շարունակման կարևորությունը՝ արյան այս լուրջ հիվանդություններից տուժած երեխաների և անհատների համար բուժման նոր տարբերակները գնահատելու համար»:stocktitan

Մանգաղաբջջային անեմիան ազդում է Միացյալ Նահանգներում մոտ 100,000 մարդու վրա և երկրի ամենատարածված ժառանգական արյան հիվանդությունն է: Այս վիճակով երեխաները կարող են ունենալ ցավի ծանր ճգնաժամեր, օրգանների վնասվածքներ և հաճախակի հոսպիտալացումներ: Թերապիան, որն աշխատում է 5-ից 11 տարեկան երեխաների մոտ, կարող է հնարավորություն տալ ավելի վաղ միջամտություն կատարել, նախքան օրգանների կուտակային վնասվածքների առաջանալը:stocktitan

Հասանելիության ընդլայնում

HCA Healthcare-ը հայտարարեց, որ ընդլայնում է հասանելիությունը FDA-ի կողմից հաստատված գենի խմբագրման թերապիաներին իր Sarah Cannon փոխպատվաստման և բջջային թերապիայի ցանցի միջոցով, որն ամեն տարի կատարում է ավելի քան 1,600 արյան և ոսկրածուծի փոխպատվաստում և բջջային թերապիա: Նեշվիլի TriStar Centennial մանկական հիվանդանոցը և Սան Անտոնիոյի Methodist մանկական հիվանդանոցը ներկայումս առաջարկում են գենի խմբագրման թերապիաներ համապատասխան պացիենտների համար, իսկ Դալասի Medical City մանկական հիվանդանոցը պատրաստվում է ընդլայնել ծառայությունները:stocktitan

Դոկտոր Ֆրանգուլը նախկինում եղել է ԱՄՆ-ում առաջին կլինիկական փորձարկման հետաքննողը, որն օգտագործել է գենի խմբագրումը մանգաղաբջջային անեմիան բուժելու համար՝ նպաստելով 12 տարեկան և ավելի բարձր տարիքի պացիենտների համար FDA-ի կողմից հաստատված առաջին CRISPR-ի վրա հիմնված թերապիայի մշակմանը: Միայն 2026 թվականին նա հեղինակել է գենի խմբագրման հինգ հետազոտություն, որոնք հրապարակվել են New England Journal of Medicine-ում:stocktitan

Աղբյուրներ (36)