CRISPR-terapi visar lovande resultat hos barn så unga som 5 år med sicklecellanemi

HCA Healthcare tillkännagav en studie som visar att CRISPR-genredigeringsterapi var effektiv hos 26 barn i åldrarna 5–11 år med allvarliga blodsjukdomar.stocktitan
Alla åtta utvärderingsbara patienter med sicklecellanemi förblev kris-fria i 12 månader, och alla åtta patienter med beta-thalassemi uppnådde transfusionsfrihet.businesswire
Terapin, som sponsras av Vertex Pharmaceuticals, är för närvarande endast FDA-godkänd för patienter från 12 år och uppåt.stocktitan+1

HCA Healthcare meddelade på måndagen att forskning publicerad i The New England Journal of Medicine visar lovande resultat från en CRISPR-genredigeringsterapi testad på barn i åldrarna 5 till 11 år med allvarlig sicklecellanemi och transfusionsberoende beta-thalassemi, vilket markerar de första publicerade uppgifterna som utvärderar behandlingen i denna yngre åldersgrupp.stocktitan+1

Studieresultat

Resultaten baseras på två fas 3-studier som omfattade 26 barn i åldrarna 5 till 11 år, inklusive 15 med transfusionsberoende beta-thalassemi och 11 med sicklecellanemi. Bland deltagare som följdes upp tillräckligt länge för att utvärdera primära effektmått uppnådde alla åtta barn med beta-thalassemi transfusionsfrihet i minst 12 månader, medan alla åtta barn med sicklecellanemi förblev fria från allvarliga vaso-ocklusiva kriser i minst 12 månader.businesswire+1

Terapin som utvärderas är exagamglogene autotemcel (exa-cel), en CRISPR-baserad cellterapi som för närvarande är godkänd av FDA för kvalificerade patienter från 12 år och uppåt. Den fungerar genom att redigera patientens egna bloddannande stamceller för att öka produktionen av fetalt hemoglobin, vilket kan bidra till att förebygga eller minska komplikationer av sjukdomen. Studien sponsrades av Vertex Pharmaceuticals .stocktitan+1

Betydelse för yngre patienter

Studiens huvudförfattare, Dr. Haydar Frangoul, medicinsk chef för HCA Healthcares Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Program vid TriStar Centennial Children's Hospital, sade att resultaten "förstärker löftet om genredigeringsterapi och understryker vikten av att fortsätta rigorös klinisk forskning för att utvärdera nya behandlingsalternativ för barn och individer som drabbats av dessa allvarliga blodsjukdomar."stocktitan

Sicklecellanemi drabbar cirka 100 000 personer i USA och är landets vanligaste ärftliga blodsjukdom. Barn med tillståndet kan uppleva svåra smärtkriser, organskador och frekventa sjukhusvistelser. En terapi som fungerar hos barn i åldrarna 5 till 11 år skulle kunna möjliggöra tidigare intervention innan år av kumulativ organskada uppstår.stocktitan

Utökad tillgång

HCA Healthcare uppgav att de utökar tillgången till FDA-godkända genredigeringsterapier genom sitt Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Network, som utför mer än 1 600 blod- och märgtransplantationer samt cellterapier årligen. TriStar Centennial Children's Hospital i Nashville och Methodist Children's Hospital i San Antonio erbjuder för närvarande genredigeringsterapier för kvalificerade patienter, och Medical City Children's Hospital i Dallas förbereder sig för att utöka tjänsterna.stocktitan

Dr. Frangoul var tidigare prövare i den första kliniska studien i USA som använde genredigering för att behandla sicklecellanemi, och bidrog till utvecklingen av den första FDA-godkända CRISPR-baserade terapin för patienter från 12 år och uppåt. Bara under 2026 har han författat fem studier om genredigering publicerade i New England Journal of Medicine.stocktitan

Källor (36)