Un médicament découvert par IA entre en phase III

Insilico Medicine a annoncé mardi avoir administré la première dose de Rentosertib dans le cadre de l'essai GENESIS-IPF-3, marquant la première fois qu'un candidat-médicament découvert et conçu entièrement par une IA générative entre dans un essai clinique de phase III. L'administration a eu lieu au Peking Union Medical College Hospital à Pékin, tandis que le Shanghai Pulmonary Hospital a recruté son premier patient le même jour.insilico+2

Le Rentosertib, un inhibiteur de petite molécule de TNIK, est évalué pour le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique, une maladie pulmonaire cicatricielle chronique qui touche environ 5 millions de personnes dans le monde et dont la survie médiane est de trois à quatre ans. Les traitements antifibrotiques actuels peuvent ralentir la progression de la maladie, mais ne peuvent ni l'arrêter ni l'inverser.insilico

Un essai fondé sur les résultats de la phase IIa

L'étude de 52 semaines, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, recrutera 320 patients dans 47 centres en Chine. Son critère d'évaluation principal est le taux annuel de déclin de la capacité vitale forcée (CVF), la mesure standard dans les essais sur la FPI. Lors de l'étude de phase IIa, les patients recevant 60 mg une fois par jour ont montré une variation moyenne de la CVF de +98,4 ml à 12 semaines, contre -20,3 ml dans le groupe placebo.insilico+2

L'essai est dirigé par la professeure Zuojun Xu du Peking Union Medical College Hospital, avec l'académicien Nanshan Zhong et le président Chang Chen du Shanghai Pulmonary Hospital en tant que co-investigateurs principaux.insilico

"TNIK, la cible identifiée par l'IA, n'avait jamais été liée à la fibrose auparavant", a déclaré la professeure Xu. "Cela indique peut-être que l'IA trace une voie distincte des paradigmes de recherche traditionnels dans la découverte de cibles pour des maladies complexes".insilico

De la découverte à la phase III

Le parcours du Rentosertib, de l'identification par l'IA à la phase III, a été documenté dans plusieurs publications évaluées par des pairs : son processus de découverte dans Nature Biotechnology en 2024, les résultats de la phase IIa dans Nature Medicine en 2025, et les données sur l'inversion du vieillissement biologique dans Nature Biotechnology en 2026. La FDA américaine a accordé au médicament le statut de médicament orphelin pour la FPI en février 2023, et le Centre d'évaluation des médicaments de Chine lui a accordé le statut de thérapie révolutionnaire en mai 2025.allsci+1

Insilico, cotée à la Bourse de Hong Kong depuis décembre 2025, a déclaré 106 millions de dollars de revenus pour le premier semestre 2026, soit une augmentation de 287 % sur un an, et son premier semestre rentable depuis son introduction en bourse. L'entreprise développe également une formulation inhalée de Rentosertib dans une étude de phase I parallèle après avoir reçu l'autorisation IND en avril 2026. La professeure Xu estime que l'obtention de l'approbation réglementaire finale après la phase III prendra trois à quatre ans dans des conditions favorables.insilico+1