Το πρώτο φάρμακο που ανακαλύφθηκε από τεχνητή νοημοσύνη εισέρχεται σε κλινική δοκιμή Φάσης III

Η Insilico Medicine ανακοίνωσε την Τρίτη ότι χορήγησε την πρώτη δόση Rentosertib στο πλαίσιο της μελέτης GENESIS-IPF-3, σηματοδοτώντας την πρώτη φορά που ένα υποψήφιο φάρμακο, το οποίο ανακαλύφθηκε και σχεδιάστηκε εξ ολοκλήρου από παραγωγική τεχνητή νοημοσύνη, εισέρχεται σε κλινική δοκιμή Φάσης III. Η χορήγηση πραγματοποιήθηκε στο Νοσοκομείο του Peking Union Medical College στο Πεκίνο, ενώ το Πνευμονολογικό Νοσοκομείο της Σαγκάης ενέγραψε τον πρώτο του ασθενή την ίδια ημέρα.insilico+2

Το Rentosertib, ένας αναστολέας μικρών μορίων του TNIK, αξιολογείται για τη θεραπεία της ιδιοπαθούς πνευμονικής ίνωσης, μιας χρόνιας νόσου που προκαλεί ουλές στους πνεύμονες, επηρεάζει περίπου 5 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως και έχει μέση επιβίωση τριών έως τεσσάρων ετών. Οι τρέχουσες εγκεκριμένες αντιινωτικές θεραπείες μπορούν να επιβραδύνουν την εξέλιξη της νόσου, αλλά δεν μπορούν να τη σταματήσουν ή να την αναστρέψουν.insilico

Μια δοκιμή βασισμένη στα αποτελέσματα της Φάσης IIa

Η τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη διάρκειας 52 εβδομάδων θα περιλαμβάνει 320 ασθενείς σε 47 κέντρα στην Κίνα. Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο είναι ο ετήσιος ρυθμός μείωσης της αναγκαστικής ζωτικής χωρητικότητας (FVC), το καθιερωμένο μέτρο καταχώρισης σε δοκιμές για την ιδιοπαθή πνευμονική ίνωση. Στην προγενέστερη μελέτη Φάσης IIa, οι ασθενείς που έλαβαν 60 mg μία φορά την ημέρα παρουσίασαν μέση μεταβολή της FVC κατά +98,4 mL στις 12 εβδομάδες, σε σύγκριση με -20,3 mL στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.insilico+2

Τη δοκιμή διευθύνει η καθηγήτρια Zuojun Xu από το Νοσοκομείο του Peking Union Medical College, με τον ακαδημαϊκό Nanshan Zhong και τον πρόεδρο Chang Chen από το Πνευμονολογικό Νοσοκομείο της Σαγκάης να υπηρετούν ως συν-επικεφαλής ερευνητές.insilico

"Ο TNIK, ο στόχος που καθοδηγήθηκε από την τεχνητή νοημοσύνη, δεν είχε συνδεθεί ποτέ στο παρελθόν με την ίνωση", δήλωσε η καθηγήτρια Xu. "Αυτό ίσως υποδηλώνει ότι η τεχνητή νοημοσύνη χαράζει μια πορεία διαφορετική από τα παραδοσιακά ερευνητικά πρότυπα στην ανακάλυψη στόχων για σύνθετες ασθένειες".insilico

Από την ανακάλυψη στη Φάση III

Η πορεία του Rentosertib από τον στόχο που εντοπίστηκε από την τεχνητή νοημοσύνη έως τη Φάση III έχει τεκμηριωθεί σε αρκετές δημοσιεύσεις με αξιολόγηση από ομοτίμους: η διαδικασία ανακάλυψής του στο Nature Biotechnology το 2024, τα αποτελέσματα της Φάσης IIa στο Nature Medicine το 2025 και τα δεδομένα αναστροφής της βιολογικής γήρανσης στο Nature Biotechnology το 2026. Ο αμερικανικός FDA χορήγησε στο φάρμακο τον χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου για την ιδιοπαθή πνευμονική ίνωση τον Φεβρουάριο του 2023, ενώ το Κέντρο Αξιολόγησης Φαρμάκων της Κίνας χορήγησε τον χαρακτηρισμό Θεραπείας Διάρρηξης τον Μάιο του 2025.allsci+1

Η Insilico, η οποία εισήχθη στο Χρηματιστήριο του Χονγκ Κονγκ τον Δεκέμβριο του 2025, ανέφερε έσοδα 106 εκατομμυρίων δολαρίων για το πρώτο εξάμηνο του 2026, σημειώνοντας αύξηση 287% σε ετήσια βάση και το πρώτο κερδοφόρο εξάμηνο από την εισαγωγή της. Η εταιρεία προωθεί επίσης μια εισπνεόμενη μορφή του Rentosertib σε μια παράλληλη μελέτη Φάσης I μετά την έγκριση IND τον Απρίλιο του 2026. Η καθηγήτρια Xu εκτίμησε ότι η λήψη της τελικής ρυθμιστικής έγκρισης από το στάδιο της Φάσης III θα διαρκέσει τρία έως τέσσερα χρόνια υπό ευνοϊκές συνθήκες.insilico+1