Primer fármaco descubierto por IA entra en fase III

Insilico Medicine anunció el martes la administración de la primera dosis de Rentosertib en el ensayo GENESIS-IPF-3, marcando la primera vez que un fármaco descubierto y diseñado íntegramente por IA generativa entra en una fase III clínica. La dosificación tuvo lugar en el Peking Union Medical College Hospital de Pekín, mientras que el Shanghai Pulmonary Hospital incluyó a su primer paciente el mismo día.insilico+2

Rentosertib, un inhibidor de molécula pequeña de TNIK, se evalúa para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática, una enfermedad pulmonar cicatricial crónica que afecta a unos 5 millones de personas en todo el mundo y tiene una supervivencia media de tres a cuatro años. Los tratamientos antifibróticos actuales pueden ralentizar la progresión, pero no detenerla ni revertirla.insilico

Un ensayo basado en resultados de fase IIa

El estudio de 52 semanas, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, incluirá a 320 pacientes en 47 centros de China. Su objetivo principal es la tasa anual de disminución de la capacidad vital forzada (CVF), la medida estándar en ensayos de FPI. En el estudio de fase IIa, los pacientes que recibieron 60 mg diarios mostraron un cambio medio en la CVF de +98,4 ml a las 12 semanas, frente a -20,3 ml en el grupo placebo.insilico+2

El ensayo está dirigido por la profesora Zuojun Xu del Peking Union Medical College Hospital, con el académico Nanshan Zhong y el presidente Chang Chen del Shanghai Pulmonary Hospital como investigadores principales conjuntos.insilico

"TNIK, el objetivo impulsado por la IA, nunca antes se había relacionado con la fibrosis", señaló la profesora Xu. "Esto indica que la IA está abriendo un camino distinto a los paradigmas de investigación tradicionales en el descubrimiento de objetivos para enfermedades complejas".insilico

Del descubrimiento a la fase III

El recorrido de Rentosertib desde su identificación por IA hasta la fase III ha sido documentado en varias publicaciones revisadas por pares: su proceso de descubrimiento en Nature Biotechnology en 2024, los resultados de la fase IIa en Nature Medicine en 2025 y datos de reversión del envejecimiento biológico en Nature Biotechnology en 2026. La FDA estadounidense otorgó al fármaco la designación de medicamento huérfano para la FPI en febrero de 2023, y el Centro de Evaluación de Medicamentos de China le concedió la designación de terapia innovadora en mayo de 2025.allsci+1

Insilico, que cotiza en la Bolsa de Hong Kong desde diciembre de 2025, reportó 106 millones de dólares en ingresos durante el primer semestre de 2026, un aumento interanual del 287%, y su primer semestre rentable desde su salida a bolsa. La empresa también avanza en una formulación inhalada de Rentosertib en un estudio de fase I paralelo tras obtener la autorización IND en abril de 2026. La profesora Xu estima que la aprobación regulatoria final tras la fase III tomará entre tres y cuatro años en condiciones favorables.insilico+1