Un essai sur les cellules souches montre des résultats positifs pour la maladie de Parkinson

Un essai clinique unique en son genre a démontré que la transplantation de cellules productrices de dopamine dérivées de cellules souches dans le cerveau de personnes atteintes de la maladie de Parkinson est sûre et réalisable, avec des signes précoces indiquant que les cellules greffées ont survécu au moins 12 mois après l'intervention chirurgicale. Les résultats, publiés dans Nature Medicine et présentés lors de la réunion annuelle 2026 de l'ISSCR à Montréal le 8 juillet, marquent une étape importante dans les efforts déployés depuis des décennies pour développer des thérapies régénératives contre les maladies neurodégénératives.eurekalert+2

Conception et résultats de l'essai

L'essai de phase I/II STEM-PD, dirigé par l'Université de Lund en Suède et l'Université de Cambridge au Royaume-Uni, a recruté huit patients atteints de la maladie de Parkinson modérément avancée qui continuaient à présenter des symptômes malgré une médication optimisée. Les participants ont reçu des greffes de cellules progénitrices dopaminergiques cryoconservées dérivées de cellules souches pluripotentes humaines, administrées directement dans le cerveau.medicalxpress+2

Sept des huit participants ont terminé le suivi de 12 mois ; un participant est décédé d'une infection pulmonaire sans lien avec le produit cellulaire. Aucun mouvement involontaire induit par la greffe ni aucun effet indésirable grave lié aux cellules transplantées n'a été observé. Les scanners TEP à la dopamine à six et 12 mois ont fourni des indications précoces de survie de la greffe, et six des sept participants ont considérablement réduit leur médication contre la maladie de Parkinson après l'opération.parkinsons+1

Une convergence de preuves

« Ces données représentent l'aboutissement de décennies de recherche visant à traduire la biologie des cellules souches en une thérapie cliniquement viable », a déclaré Malin Parmar, professeure en neurosciences cellulaires à l'Université de Lund, qui a présenté les résultats. « Elles démontrent qu'un produit cellulaire dopaminergique dérivé de cellules souches peut être fabriqué, administré et évalué dans le cadre d'un essai clinique rigoureux. »eurekalert

Parmar a noté que des groupes indépendants du monde entier utilisant différents produits cellulaires et protocoles rapportent des résultats de sécurité comparables, une convergence qui, selon elle, « renforce la confiance dans le concept thérapeutique global ».eurekalert

Et ensuite ?

Les participants seront suivis pendant deux années supplémentaires afin d'évaluer la fonction de la greffe à long terme et tout changement dans les symptômes. Les chercheurs prévoient d'examiner le dosage optimal, d'identifier les patients qui en bénéficient le plus et d'explorer des stratégies pour réduire le besoin d'immunosuppression, notamment par des approches cellulaires autologues et modifiées.parkinsons+1

Claire Bale, directrice associée de la recherche chez Parkinson's UK, a qualifié ces résultats de « grande étape basée sur des décennies de travail », ajoutant que les réductions de médicaments observées chez les participants à l'essai sont « particulièrement encourageantes », tout en prévenant qu'un suivi plus long dans le cadre d'études plus vastes sera nécessaire pour comprendre pleinement l'impact du traitement.parkinsons