Stofnfrumurannsókn sýnir jákvæðar niðurstöður fyrir Parkinsonsveiki

Fyrsta klíníska rannsókn sinnar tegundar hefur sýnt að það er öruggt og framkvæmanlegt að græða dópamínframleiðandi frumur úr stofnfrumum í heila fólks með Parkinsonsveiki, með snemmbærum merkjum um að ígræddu frumurnar lifðu af í að minnsta kosti 12 mánuði eftir aðgerð. Niðurstöðurnar, sem birtar voru í Nature Medicine og kynntar á ársfundi ISSCR 2026 í Montréal þann 8. júlí, marka tímamót í áratugalöngu starfi við að þróa endurnýjunarmeðferðir fyrir taugahrörnunarsjúkdóma.eurekalert+2

Hönnun og niðurstöður rannsóknarinnar

STEM-PD áfanga I/II rannsóknin, undir stjórn Lundarháskóla í Svíþjóð og Cambridge-háskóla í Bretlandi, innritaði átta sjúklinga með miðlungs langt gengna Parkinsonsveiki sem héldu áfram að finna fyrir einkennum þrátt fyrir bjartsýna lyfjameðferð. Þátttakendur fengu ígræðslu á frystivörðum dópamínvirkum forfrumum sem unnar voru úr fjölhæfum stofnfrumum manna, sem voru settar beint í heilann.medicalxpress+2

Sjö af átta þátttakendum luku 12 mánaða eftirfylgni; einn þátttakandi lést úr lungnasýkingu sem tengdist ekki frumuafurðinni. Engar ósjálfráðar hreyfingar af völdum ígræðslunnar eða alvarlegar aukaverkanir tengdar ígræddu frumunum sáust. Dópamín PET-skannanir eftir sex og 12 mánuði gáfu snemmbærar vísbendingar um að ígræðslan hefði lifað af og sex af sjö þátttakendum minnkuðu lyfjaneyslu sína vegna Parkinsons verulega eftir aðgerðina.parkinsons+1

Samleitni sönnunargagna

"Þessi gögn tákna hápunkt áratuga rannsókna sem miða að því að þýða stofnfrumulíffræði yfir í klínískt framkvæmanlega meðferð," sagði Malin Parmar, prófessor í frumutaugalíffræði við Lundarháskóla, sem kynnti niðurstöðurnar. "Þær sýna að hægt er að framleiða, afhenda og meta dópamínvirka frumuafurð úr stofnfrumum innan ramma strangrar klínískrar rannsóknar."eurekalert

Parmar benti á að óháðir hópar um allan heim sem nota mismunandi frumuafurðir og samskiptareglur séu að greina frá sambærilegum öryggisniðurstöðum, samleitni sem hún sagði "styrkja traust á heildar meðferðarhugmyndinni."eurekalert

Hvað gerist næst?

Fylgst verður með þátttakendum í tvö ár í viðbót til að meta langtímavirkni ígræðslunnar og allar breytingar á einkennum. Vísindamenn hyggjast skoða ákjósanlega skömmtun, bera kennsl á hvaða sjúklingar njóta mest góðs af og kanna aðferðir til að draga úr þörf fyrir ónæmisbælingu, þar á meðal sjálfvirkar og verkfræðilegar frumuaðferðir.parkinsons+1

Claire Bale, aðstoðarframkvæmdastjóri rannsókna hjá Parkinson's UK, kallaði niðurstöðurnar "mikil tímamót byggð á áratuga vinnu," og bætti við að lyfjaminnkanir sem sáust hjá þátttakendum rannsóknarinnar væru "sérstaklega hvetjandi," á sama tíma og hún varaði við því að lengri eftirfylgni í stærri rannsóknum verði nauðsynleg til að skilja að fullu áhrif meðferðarinnar.parkinsons