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medicalxpress+1medicalxpress+1eurekalert+1Eine neuartige klinische Studie hat gezeigt, dass die Transplantation von aus Stammzellen gewonnenen dopaminproduzierenden Zellen in das Gehirn von Menschen mit Parkinson-Krankheit sicher und machbar ist, mit frühen Anzeichen dafür, dass die transplantierten Zellen mindestens 12 Monate nach der Operation überlebten. Die Ergebnisse, die in Nature Medicine veröffentlicht und am 8. Juli auf der ISSCR 2026 Jahrestagung in Montréal vorgestellt wurden, markieren einen Meilenstein in den jahrzehntelangen Bemühungen zur Entwicklung regenerativer Therapien für neurodegenerative Erkrankungen.eurekalert+2
Die STEM-PD Phase I/II-Studie, geleitet von der Lund University in Schweden und der University of Cambridge in Großbritannien, umfasste acht Patienten mit mittelschwer fortgeschrittener Parkinson-Krankheit, die trotz optimierter Medikation weiterhin Symptome aufwiesen. Die Teilnehmer erhielten Transplantate aus kryokonservierten dopaminergen Vorläuferzellen, die aus menschlichen pluripotenten Stammzellen gewonnen und direkt in das Gehirn injiziert wurden.medicalxpress+2
Sieben der acht Teilnehmer schlossen die 12-monatige Nachbeobachtung ab; ein Teilnehmer verstarb an einer Lungeninfektion, die nicht mit dem Zellprodukt in Zusammenhang stand. Es wurden keine durch das Transplantat verursachten unwillkürlichen Bewegungen oder schwerwiegende unerwünschte Wirkungen im Zusammenhang mit den transplantierten Zellen beobachtet. Dopamin-PET-Scans nach sechs und 12 Monaten lieferten frühe Hinweise auf das Überleben des Transplantats, und sechs der sieben Teilnehmer reduzierten ihre Parkinson-Medikation nach der Operation erheblich.parkinsons+1
"Diese Daten stellen den Höhepunkt jahrzehntelanger Forschung dar, die darauf abzielte, Stammzellbiologie in eine klinisch lebensfähige Therapie umzusetzen", sagte Malin Parmar, Professorin für Zelluläre Neurowissenschaften an der Lund University, die die Ergebnisse präsentierte. "Sie zeigen, dass ein aus Stammzellen gewonnenes dopaminerges Zellprodukt innerhalb eines strengen klinischen Studienrahmens hergestellt, verabreicht und bewertet werden kann."eurekalert
Parmar merkte an, dass unabhängige Gruppen auf der ganzen Welt, die unterschiedliche Zellprodukte und Protokolle verwenden, über vergleichbare Sicherheitsergebnisse berichten, eine Konvergenz, die ihrer Meinung nach "das Vertrauen in das therapeutische Gesamtkonzept stärkt".eurekalert
Die Teilnehmer werden zwei weitere Jahre überwacht, um die langfristige Funktion des Transplantats und etwaige Veränderungen der Symptome zu bewerten. Die Forscher planen, die optimale Dosierung zu untersuchen, zu identifizieren, welche Patienten am meisten profitieren, und Strategien zur Verringerung des Bedarfs an Immunsuppression zu erforschen, einschließlich autologer und gentechnisch veränderter Zellansätze.parkinsons+1
Claire Bale, Associate Director of Research bei Parkinson's UK, bezeichnete die Ergebnisse als "einen großen Meilenstein, der auf jahrzehntelanger Arbeit basiert", und fügte hinzu, dass die bei den Studienteilnehmern beobachteten Reduzierungen der Medikation "besonders ermutigend" seien, warnte jedoch, dass eine längere Nachbeobachtung in größeren Studien erforderlich sei, um die Auswirkungen der Behandlung vollständig zu verstehen.parkinsons