Studie kmenových buněk vykazuje pozitivní výsledky u Parkinsonovy choroby

První klinická studie svého druhu prokázala, že transplantace dopamin produkujících buněk odvozených z kmenových buněk do mozku lidí s Parkinsonovou chorobou je bezpečná a proveditelná, s ranými známkami toho, že štěpy přežily nejméně 12 měsíců po operaci. Výsledky, publikované v časopise Nature Medicine a prezentované na výročním zasedání ISSCR 2026 v Montréalu 8. července, představují milník v desetiletém úsilí o vývoj regenerativních terapií pro neurodegenerativní onemocnění.eurekalert+2

Design studie a výsledky

Studie STEM-PD fáze I/II, vedená Lundskou univerzitou ve Švédsku a Cambridgeskou univerzitou ve Spojeném království, zahrnula osm pacientů se středně pokročilou Parkinsonovou chorobou, u nichž příznaky přetrvávaly i přes optimalizovanou medikaci. Účastníci podstoupili transplantaci kryokonzervovaných dopaminergních progenitorových buněk odvozených z lidských pluripotentních kmenových buněk, které byly zavedeny přímo do mozku.medicalxpress+2

Sedm z osmi účastníků dokončilo 12měsíční sledování; jeden účastník zemřel na plicní infekci nesouvisející s buněčným produktem. Nebyly pozorovány žádné mimovolní pohyby vyvolané štěpem ani závažné nežádoucí účinky spojené s transplantovanými buňkami. Dopaminové PET skeny po šesti a 12 měsících poskytly rané indikace přežití štěpu a šest ze sedmi účastníků po operaci výrazně snížilo užívání léků na Parkinsonovu chorobu.parkinsons+1

Konvergence důkazů

„Tato data představují vyvrcholení desetiletí výzkumu zaměřeného na přeměnu biologie kmenových buněk na klinicky životaschopnou terapii,“ uvedla Malin Parmar, profesorka buněčné neurovědy na Lundské univerzitě, která výsledky prezentovala. „Dokazují, že produkt z dopaminergních buněk odvozený z kmenových buněk lze vyrobit, aplikovat a vyhodnotit v rámci přísného rámce klinické studie.“eurekalert

Parmar poznamenala, že nezávislé skupiny po celém světě používající různé buněčné produkty a protokoly hlásí srovnatelné výsledky bezpečnosti, což je konvergence, která podle ní „posiluje důvěru v celkový terapeutický koncept.“eurekalert

Co bude následovat

Účastníci budou sledováni další dva roky, aby se posoudila dlouhodobá funkce štěpu a jakékoli změny v příznacích. Vědci plánují prozkoumat optimální dávkování, identifikovat, kteří pacienti mají největší prospěch, a prozkoumat strategie ke snížení potřeby imunosuprese, včetně autologních a inženýrských buněčných přístupů.parkinsons+1

Claire Bale, přidružená ředitelka výzkumu v Parkinson's UK, označila zjištění za „velký milník založený na desetiletích práce“ a dodala, že snížení medikace pozorované u účastníků studie je „obzvláště povzbudivé“, přičemž varovala, že k plnému pochopení dopadu léčby bude zapotřebí delší sledování ve větších studiích.parkinsons