Kantasolututkimus osoittaa positiivisia tuloksia Parkinsonin taudissa

Ensimmäinen laatuaan oleva kliininen tutkimus on osoittanut, että kantasoluista johdettujen dopamiinia tuottavien solujen siirtäminen Parkinsonin tautia sairastavien ihmisten aivoihin on turvallista ja toteutettavissa, ja varhaiset merkit viittaavat siihen, että siirretyt solut selviytyivät vähintään 12 kuukautta leikkauksen jälkeen. Tulokset, jotka julkaistiin Nature Medicine -lehdessä ja esiteltiin ISSCR 2026 -vuosikokouksessa Montrealissa 8. heinäkuuta, merkitsevät virstanpylvästä vuosikymmeniä kestäneessä työssä regeneratiivisten hoitojen kehittämiseksi neurodegeneratiivisiin sairauksiin.eurekalert+2

Tutkimuksen suunnittelu ja tulokset

STEM-PD-vaiheen I/II tutkimuksessa, jota johtivat Ruotsin Lundin yliopisto ja Yhdistyneen kuningaskunnan Cambridgen yliopisto, oli mukana kahdeksan potilasta, joilla oli kohtalaisen pitkälle edennyt Parkinsonin tauti ja joiden oireet jatkuivat optimoidusta lääkityksestä huolimatta. Osallistujat saivat siirtoja ihmisen pluripotenteista kantasoluista johdetuista kryopreservoiduista dopaminergisistä progenitorisoluista, jotka toimitettiin suoraan aivoihin.medicalxpress+2

Seitsemän kahdeksasta osallistujasta suoritti 12 kuukauden seurannan; yksi osallistuja kuoli keuhkoinfektioon, joka ei liittynyt solutuotteeseen. Siirteen aiheuttamia tahattomia liikkeitä tai siirrettyihin soluihin liittyviä vakavia haittavaikutuksia ei havaittu. Dopamiini-PET-kuvaukset kuuden ja 12 kuukauden kohdalla antoivat varhaisia merkkejä siirteen selviytymisestä, ja kuusi seitsemästä osallistujasta vähensi merkittävästi Parkinson-lääkitystään leikkauksen jälkeen.parkinsons+1

Todisteiden lähentyminen

"Nämä tiedot edustavat vuosikymmenten tutkimuksen huipentumaa, jonka tavoitteena on muuttaa kantasolubiologia kliinisesti käyttökelpoiseksi hoidoksi", sanoi Lundin yliopiston solu-neurotieteen professori Malin Parmar, joka esitteli tulokset. "Ne osoittavat, että kantasoluista johdettu dopaminerginen solutuote voidaan valmistaa, toimittaa ja arvioida tiukassa kliinisessä tutkimuskehyksessä."eurekalert

Parmar totesi, että riippumattomat ryhmät ympäri maailmaa, jotka käyttävät erilaisia solutuotteita ja protokollia, raportoivat vertailukelpoisista turvallisuustuloksista, mikä on lähentymistä, joka hänen mukaansa "vahvistaa luottamusta yleiseen terapeuttiseen konseptiin".eurekalert

Mitä seuraavaksi?

Osallistujia seurataan vielä kaksi vuotta siirteen pitkäaikaisen toiminnan ja oireiden muutosten arvioimiseksi. Tutkijat aikovat tutkia optimaalista annostusta, tunnistaa, mitkä potilaat hyötyvät eniten, ja tutkia strategioita immunosuppression tarpeen vähentämiseksi, mukaan lukien autologiset ja muokatut solumenetelmät.parkinsons+1

Parkinson's UK:n tutkimusjohtaja Claire Bale kutsui tuloksia "suureksi virstanpylvääksi, joka perustuu vuosikymmenten työhön", ja lisäsi, että tutkimukseen osallistuneiden lääkityksen vähentäminen on "erityisen rohkaisevaa", mutta varoitti, että hoidon vaikutusten täydellinen ymmärtäminen vaatii pidempää seurantaa laajemmissa tutkimuksissa.parkinsons