Kiina hyväksyy maailman ensimmäisen CAR-T-hoidon kiinteille kasvaimille

Kiinan kansallinen lääkevirasto (NMPA) hyväksyi maanantaina CARsgen Therapeuticsin satricabtagene autoleucel -hoidon, mikä on maailman ensimmäinen viranomaishyväksyntä kiinteisiin kasvaimiin kohdistuvalle CAR-T-soluhoidolle. Hoito, joka tunnetaan myös nimellä satri-cel, on tarkoitettu potilaille, joilla on Claudin18.2-positiivinen pitkälle edennyt maha- tai ruokatorven ja mahan liitoskohdan adenokarsinooma ja jotka eivät ole reagoineet vähintään kahteen aiempaan hoitolinjaan.Fidelity+3

Hyväksyntä rikkoo esteen, joka on määrittänyt CAR-T-alaa sen alusta asti. Sen jälkeen kun ensimmäinen CAR-T-hoito sai FDA:n hyväksynnän vuonna 2017 verisyöpiin, teknologia on pysynyt rajoitettuna hematologisiin pahanlaatuisiin kasvaimiin, joissa kiertävät syöpäsolut ovat helpommin muokattujen immuunisolujen saavutettavissa. Kiinteät kasvaimet tarjoavat vihamielisen mikroympäristön, joka on historiallisesti heikentänyt CAR-T-hoidon tehoa.LinkedInEditors

Vuosikymmenen mittainen polku

Satri-cel kohdistuu Claudin18.2-proteiiniin, joka on tiiviiden liitosten proteiini, jota ilmentyy liikaa maha- ja ruokatorven ja mahan liitoskohdan syövissä. CARsgen aloitti hoidon kliinisen kehityksen vuonna 2019 ja sai Yhdysvaltain FDA:lta harvinaislääkestatuksen syyskuussa 2020. NMPA myönsi sille läpimurtohoitostatuksen maaliskuussa 2025, mitä seurasi nopeutettu arviointi toukokuussa 2025. Virasto hyväksyi CARsgenin uuden lääkkeen hakemuksen kesäkuussa 2025.carsgen+3

Hyväksyntä perustui Kiinassa toteutetun avoimen, monikeskuksisen ja satunnaistetun kontrolloidun vaiheen II tutkimuksen tuloksiin, jotka osoittivat, että satri-cel tarjosi etuja olemassa oleviin standardihoitoihin verrattuna pidentämällä sekä etenemisvapaata elinaikaa että kokonaiselinaikaa.prnewswire

Globaalit vaikutukset

Päätös asettaa Kiinan seuraavan sukupolven soluterapian kärkeen. Maassa on nyt kahdeksan kaupallisesti hyväksyttyä CAR-T-tuotetta, enemmän kuin missään muussa maassa Yhdysvaltojen ulkopuolella. CARsgen toteuttaa myös vaiheen 1b/2 kliinistä tutkimusta satri-cel-hoidosta pitkälle edenneessä maha- ja haiman adenokarsinoomassa Pohjois-Amerikassa, sekä tutkimuksia, joissa tutkitaan varhaisemman vaiheen hoitoa ja leikkausta edeltävää käyttöä.ChinaMedAccess+1

Tutkimuksen päätutkija, professori Lin Shen Pekingin syöpäsairaalasta, totesi, että olemassa olevat hoitovaihtoehdot pitkälle edenneen mahasyövän potilaille, jotka eivät ole reagoineet immunoterapiaan ja angiogeneesin estäjiin, "ovat edelleen erittäin rajallisia, mikä johtaa erittäin huonoihin eloonjäämistuloksiin". Hyväksyntä, hän sanoi, "tarjoaa uuden hoitovaihtoehdon laajemmalle mahasyöpäpotilaiden joukolle".prnewswire