Η Κίνα εγκρίνει την πρώτη θεραπεία CAR-T στον κόσμο για συμπαγείς όγκους

Η Εθνική Υπηρεσία Ιατρικών Προϊόντων της Κίνας ενέκρινε τη Δευτέρα το satricabtagene autoleucel της CARsgen Therapeutics, σηματοδοτώντας την πρώτη ρυθμιστική έγκριση παγκοσμίως για μια κυτταρική θεραπεία CAR-T που στοχεύει συμπαγείς όγκους. Η θεραπεία, γνωστή και ως satri-cel, ενδείκνυται για ασθενείς με προχωρημένο αδενοκαρκίνωμα του στομάχου ή της γαστροοισοφαγικής συμβολής, θετικό στην πρωτεΐνη Claudin18.2, οι οποίοι έχουν αποτύχει σε τουλάχιστον δύο προηγούμενες γραμμές θεραπείας.Fidelity+3

Η έγκριση καταρρίπτει ένα εμπόδιο που καθόριζε τον τομέα των CAR-T από την ίδρυσή του. Από τότε που η πρώτη θεραπεία CAR-T έλαβε έγκριση από τον FDA το 2017 για καρκίνους του αίματος, η τεχνολογία παρέμενε περιορισμένη σε αιματολογικές κακοήθειες, όπου τα κυκλοφορούντα καρκινικά κύτταρα είναι πιο προσβάσιμα στα τροποποιημένα ανοσοκύτταρα. Οι συμπαγείς όγκοι παρουσιάζουν ένα εχθρικό μικροπεριβάλλον που ιστορικά έχει περιορίσει την αποτελεσματικότητα των CAR-T.LinkedInEditors

Μια πορεία μιας δεκαετίας

Το satri-cel στοχεύει την Claudin18.2, μια πρωτεΐνη στενών συνδέσμων που υπερεκφράζεται σε καρκίνους του στομάχου και της γαστροοισοφαγικής συμβολής. Η CARsgen ξεκίνησε την κλινική εργασία για τη θεραπεία το 2019 και έλαβε τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου από τον FDA των ΗΠΑ τον Σεπτέμβριο του 2020. Η NMPA της χορήγησε τον χαρακτηρισμό θεραπείας πρωτοποριακής σημασίας τον Μάρτιο του 2025, ακολουθούμενο από προτεραιότητα επανεξέτασης τον Μάιο του 2025. Ο οργανισμός αποδέχθηκε την αίτηση νέου φαρμάκου της CARsgen τον Ιούνιο του 2025.carsgen+3

Η έγκριση βασίστηκε σε αποτελέσματα από μια ανοιχτή, πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη δοκιμή Φάσης II που διεξήχθη στην Κίνα, η οποία απέδειξε ότι το satri-cel προσέφερε πλεονεκτήματα έναντι των υπαρχουσών τυπικών θεραπειών στην παράταση τόσο της επιβίωσης χωρίς εξέλιξη της νόσου όσο και της συνολικής επιβίωσης.prnewswire

Παγκόσμιες επιπτώσεις

Η απόφαση τοποθετεί την Κίνα στην πρώτη γραμμή της κυτταρικής θεραπείας επόμενης γενιάς. Η χώρα διαθέτει πλέον οκτώ εμπορικά εγκεκριμένα προϊόντα CAR-T, περισσότερα από οποιοδήποτε άλλο έθνος εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών. Η CARsgen διεξάγει επίσης μια κλινική δοκιμή Φάσης 1b/2 για το satri-cel σε προχωρημένο αδενοκαρκίνωμα στομάχου και παγκρέατος στη Βόρεια Αμερική, καθώς και δοκιμές που εξετάζουν τη θεραπεία σε προγενέστερα στάδια και την περιεγχειρητική χρήση.ChinaMedAccess+1

Η καθηγήτρια Lin Shen από το Νοσοκομείο Καρκίνου του Πεκίνου, κύρια ερευνήτρια της δοκιμής, δήλωσε ότι οι υπάρχουσες θεραπευτικές επιλογές για ασθενείς με προχωρημένο καρκίνο του στομάχου που έχουν αποτύχει σε ανοσοθεραπεία και αντι-αγγειογενετικές θεραπείες "παραμένουν εξαιρετικά περιορισμένες, οδηγώντας σε πολύ φτωχά αποτελέσματα επιβίωσης". Η έγκριση, είπε, "θα προσφέρει μια νέα θεραπευτική επιλογή για τον ευρύτερο πληθυσμό των ασθενών με καρκίνο του στομάχου".prnewswire