Første AI-oppdagede legemiddel i fase III-studie

Insilico Medicine kunngjorde tirsdag at den første pasienten har fått Rentosertib i GENESIS-IPF-3, noe som markerer første gang et legemiddel oppdaget og designet utelukkende av generativ AI har nådd en fase III-studie. Doseringen fant sted ved Peking Union Medical College Hospital i Beijing, mens Shanghai Pulmonary Hospital inkluderte sin første pasient samme dag.insilico+2

Rentosertib, en småmolekylær hemmer av TNIK, evalueres for behandling av idiopatisk lungefibrose, en kronisk arrdannende lungesykdom som rammer omtrent 5 millioner mennesker på verdensbasis og har en median overlevelse på tre til fire år. Dagens godkjente antifibrotiske behandlinger kan bremse sykdomsutviklingen, men kan ikke stoppe eller reversere den.insilico

En studie basert på fase IIa-resultater

Den 52 uker lange, randomiserte, dobbeltblinde og placebokontrollerte studien skal inkludere 320 pasienter ved 47 sentre i Kina. Hovedmålet er den årlige endringen i forsert vitalkapasitet (FVC), som er standardmålet i IPF-studier. I den tidligere fase IIa-studien viste pasienter som fikk 60 mg daglig en gjennomsnittlig FVC-endring på +98,4 ml etter 12 uker, sammenlignet med -20,3 ml i placebogruppen.insilico+2

Studien ledes av professor Zuojun Xu ved Peking Union Medical College Hospital, med akademiker Nanshan Zhong og president Chang Chen ved Shanghai Pulmonary Hospital som medledende hovedetterforskere.insilico

"TNIK, målet identifisert av AI, hadde aldri tidligere blitt knyttet til fibrose," sa professor Xu. "Dette indikerer kanskje at AI baner en vei som skiller seg fra tradisjonelle forskningsparadigmer innen målidentifisering for komplekse sykdommer."insilico

Fra oppdagelse til fase III

Rentosertibs reise fra AI-identifisert mål til fase III er dokumentert i flere fagfellevurderte publikasjoner: oppdagelsesprosessen i Nature Biotechnology i 2024, fase IIa-resultater i Nature Medicine i 2025, og data om reversering av biologisk aldring i Nature Biotechnology i 2026. Det amerikanske FDA ga legemiddelet Orphan Drug Designation for IPF i februar 2023, og Kinas Center for Drug Evaluation ga Breakthrough Therapy Designation i mai 2025.allsci+1

Insilico, som ble børsnotert på Hong Kong-børsen i desember 2025, rapporterte en omsetning på 106 millioner dollar for første halvår 2026, en økning på 287 prosent fra året før, og sitt første halvår med overskudd siden noteringen. Selskapet arbeider også med en inhalasjonsformulering av Rentosertib i en parallell fase I-studie etter godkjenning i april 2026. Professor Xu anslår at det vil ta tre til fire år å oppnå endelig regulatorisk godkjenning fra fase III-stadiet under gunstige forhold.insilico+1