beta-talassemi

Genterapi gir full remisjon for over 30 pasienter med sigdcelleanemi og talassemi

En baseredigerende terapi utviklet av Shanghai-baserte CorrectSequence Therapeutics har ført til transfusjonsuavhengighet eller frihet fra smertefulle vaso-okklusive kriser hos samtlige pasienter som hittil er behandlet: over 30 pasienter fordelt på fire kontinenter. Dette viser kliniske data publisert 7. september i…