β-θαλασσαιμία

Γονιδιακή θεραπεία φέρνει 100% ύφεση σε πάνω από 30 ασθενείς με δρεπανοκυτταρική αναιμία και θαλασσαιμία

Μια θεραπεία επεξεργασίας βάσεων (base-editing) που αναπτύχθηκε από την CorrectSequence Therapeutics με έδρα τη Σαγκάη πέτυχε ανεξαρτησία από μεταγγίσεις ή απαλλαγή από τις επώδυνες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις σε κάθε ασθενή που έχει υποβληθεί σε θεραπεία μέχρι σήμερα, δηλαδή σε περισσότερους από…