Terapie editace bází vyvinutá šanghajskou společností CorrectSequence Therapeutics přinesla nezávislost na transfuzích nebo úlevu od bolestivých vazoaktivních krizí všem dosud léčeným pacientům: celkem jich bylo více než 30 na čtyřech kontinentech. Vyplývá to z klinických dat zveřejněných 7. září v…
CorrectSequence Therapeutics zveřejnila data ukazující, že její terapie založené na editaci bází dosáhly nezávislosti na transfuzích nebo vymizení krizí u všech více než 30 pacientů léčených v Číně, Africe a Asii.prnewswire
Nová studie zahrnuje pacienty z Nigérie, Laosu, Malajsie a Pákistánu, což potvrzuje, že tato metoda funguje u různých mutací a etnických skupin.prnewswire+1
Na rozdíl od metody CRISPR-Cas9 společnost uvádí, že její systém tBE edituje DNA bez dvouřetězcových zlomů, přičemž vykazuje rychlejší přihojení a žádné detekovatelné nechtěné mutace mimo cílové místo.prnewswire