beta-thalassemia

Genabreytingarmeðferð skilar 100% bata hjá yfir 30 sjúklingum með sigðkornablóðleysi og þalassemi

Basabreytingarmeðferð sem þróuð var af Shanghai-fyrirtækinu CorrectSequence Therapeutics hefur gert alla sjúklinga sem hana hafa fengið til þessa, yfir 30 talsins í fjórum heimsálfum, óháða blóðgjöfum eða lausa við sársaukafull æðastífluköst. Þetta sýna klínísk gögn sem birt voru 7. september…