beeta-talassemia

Geenimuokkausterapia toi täyden remission yli 30 sirppisoluanemia- ja talassemiapotilaalle

Shanghaissa toimivan CorrectSequence Therapeutics -yrityksen kehittämä emäsmuokkausterapia on vapauttanut verensiirroista tai kivuliaista verisuonitukoskriiseistä jokaisen tähän mennessä hoidetun potilaan: yhteensä yli 30 potilasta neljässä eri maanosassa, kertovat Cell Stem Cell -lehdessä 7. syyskuuta julkaistut kliiniset tulokset.