Beta-Thalassämie

Geneditierungs-Therapie erzielt 100 Prozent Remission bei über 30 Sichelzell- und Thalassämie-Patienten

Eine vom Shanghaier Unternehmen CorrectSequence Therapeutics entwickelte Base-Editing-Therapie hat bei jedem bisher behandelten Patienten, mehr als 30 Personen auf vier Kontinenten, Transfusionsunabhängigkeit oder Freiheit von schmerzhaften vaso-okklusiven Krisen erreicht. Dies geht aus klinischen Daten hervor, die am 7. September in…