Första AI-upptäckta läkemedlet inleder fas III-studie

Insilico Medicine meddelade på tisdagen att den första patienten doserats med Rentosertib i GENESIS-IPF-3, vilket markerar första gången ett läkemedel som upptäckts och designats helt av generativ AI går in i en fas III-studie. Doseringen skedde vid Peking Union Medical College Hospital i Peking, och Shanghai Pulmonary Hospital inkluderade sin första patient samma dag.insilico+2

Rentosertib, en småmolekylär hämmare av TNIK, utvärderas för behandling av idiopatisk lungfibros, en kronisk ärrbildande lungsjukdom som drabbar cirka 5 miljoner människor globalt och har en medianöverlevnad på tre till fyra år. Nuvarande godkända antifibrotiska behandlingar kan bromsa sjukdomsförloppet men kan inte stoppa eller vända det.insilico

En studie baserad på fas IIa-resultat

Den 52 veckor långa, randomiserade, dubbelblinda och placebokontrollerade studien omfattar 320 patienter vid 47 center i Kina. Det primära effektmåttet är den årliga förändringen i forcerad vitalkapacitet (FVC), vilket är standardmåttet i IPF-studier. I den tidigare fas IIa-studien uppvisade patienter som fick 60 mg dagligen en genomsnittlig FVC-förändring på +98,4 ml efter 12 veckor, jämfört med -20,3 ml i placebogruppen.insilico+2

Studien leds av professor Zuojun Xu vid Peking Union Medical College Hospital, med akademiker Nanshan Zhong och president Chang Chen vid Shanghai Pulmonary Hospital som medledande huvudprövare.insilico

"TNIK, målet som identifierats av AI, hade aldrig tidigare kopplats till fibros," sade professor Xu. "Detta indikerar kanske att AI banar en väg som skiljer sig från traditionella forskningsparadigmer inom målidentifiering för komplexa sjukdomar."insilico

Från upptäckt till fas III

Rentosertibs resa från AI-identifierat mål till fas III har dokumenterats i flera expertgranskade publikationer: upptäcktsprocessen i Nature Biotechnology 2024, fas IIa-resultat i Nature Medicine 2025, och data om reversering av biologiskt åldrande i Nature Biotechnology 2026. Amerikanska FDA beviljade läkemedlet Orphan Drug Designation för IPF i februari 2023, och Kinas Center for Drug Evaluation beviljade Breakthrough Therapy Designation i maj 2025.allsci+1

Insilico, som noterades på Hong Kong-börsen i december 2025, rapporterade en omsättning på 106 miljoner dollar för första halvåret 2026, en ökning med 287 procent jämfört med föregående år, och sitt första halvår med vinst sedan noteringen. Företaget utvecklar även en inhalationsformulering av Rentosertib i en parallell fas I-studie efter godkännande i april 2026. Professor Xu uppskattar att det tar tre till fyra år att erhålla slutgiltigt regulatoriskt godkännande från fas III-stadiet under gynnsamma förhållanden.insilico+1