Tekoälyn löytämä lääke etenee vaiheen III kokeisiin

Insilico Medicine ilmoitti tiistaina antaneensa ensimmäisen annoksen Rentosertibiä GENESIS-IPF-3-tutkimuksessa. Tämä on ensimmäinen kerta, kun kokonaan generatiivisen tekoälyn löytämä ja suunnittelema lääkeaine etenee vaiheen III kliiniseen tutkimukseen. Annostelu tapahtui Peking Union Medical College Hospitalissa Pekingissä, ja Shanghain keuhkosairaala aloitti potilaiden rekrytoinnin samana päivänä.insilico+2

Rentosertib, pienimolekyylinen TNIK-estäjä, on tarkoitettu idiopaattisen keuhkofibroosin hoitoon. Tämä krooninen keuhkojen arpeutumissairaus koskettaa noin 5 miljoonaa ihmistä maailmanlaajuisesti, ja sen mediaaniselviytymisaika on kolmesta neljään vuotta. Nykyiset hyväksytyt antifibroottiset hoidot voivat hidastaa sairauden etenemistä, mutta eivät pysäyttää tai kääntää sitä.insilico

Vaiheen IIa tuloksiin perustuva tutkimus

52 viikkoa kestävä, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu ja lumekontrolloitu tutkimus rekrytoi 320 potilasta 47 keskuksesta Kiinassa. Ensisijainen päätetapahtuma on pakotetun vitaalikapasiteetin (FVC) vuotuinen laskunopeus, joka on standardimittari IPF-tutkimuksissa. Aiemmassa vaiheen IIa tutkimuksessa 60 mg päivittäistä annosta saaneiden potilaiden FVC muuttui keskimäärin +98,4 ml 12 viikon kohdalla, kun lumeryhmässä muutos oli -20,3 ml.insilico+2

Tutkimusta johtaa professori Zuojun Xu Peking Union Medical College Hospitalista, ja akateemikko Nanshan Zhong sekä johtaja Chang Chen Shanghain keuhkosairaalasta toimivat yhteispäätutkijoina.insilico

"Tekoälyn ohjaama kohde TNIK ei ole aiemmin yhdistynyt fibroosiin", professori Xu totesi. "Tämä osoittaa ehkä, että tekoäly raivaa perinteisistä tutkimusmalleista poikkeavaa polkua monimutkaisten sairauksien kohteiden löytämisessä."insilico

Löydöksestä vaiheeseen III

Rentosertibin matka tekoälyn tunnistamasta kohteesta vaiheeseen III on dokumentoitu useissa vertaisarvioiduissa julkaisuissa: löytöprosessi Nature Biotechnology -lehdessä 2024, vaiheen IIa tulokset Nature Medicine -lehdessä 2025 ja biologisen ikääntymisen kääntämistä koskevat tiedot Nature Biotechnology -lehdessä 2026. Yhdysvaltain FDA myönsi lääkkeelle harvinaislääkestatuksen IPF:n hoidossa helmikuussa 2023, ja Kiinan lääkevirasto myönsi sille läpimurtohoitostatuksen toukokuussa 2025.allsci+1

Insilico, joka listautui Hongkongin pörssiin joulukuussa 2025, raportoi vuoden 2026 ensimmäiseltä puoliskolta 106 miljoonan dollarin liikevaihdon, mikä on 287 prosentin kasvu edellisvuoteen verrattuna, ja ensimmäisen kannattavan puolivuotiskautensa listautumisen jälkeen. Yhtiö kehittää myös Rentosertibin inhaloitavaa muotoa rinnakkaisessa vaiheen I tutkimuksessa saatuaan IND-luvan huhtikuussa 2026. Professori Xu arvioi, että lopullisen viranomaishyväksynnän saaminen vaiheen III jälkeen kestää suotuisissa olosuhteissa kolmesta neljään vuotta.insilico+1