CRISPR-ի մեկանգամյա գենային թերապիան մեկ տարով 50 տոկոսով նվազեցնում է խոլեստերինը

CRISPR-ի վրա հիմնված գենային խմբագրման թերապիայի մեկանգամյա ներարկումը հանգեցրել է LDL խոլեստերինի և տրիգլիցերիդների կայուն նվազման, որը պահպանվել է մեկ տարվա ընթացքում: Այս մասին հետազոտողները հայտնել են ուրբաթ օրը՝ Եվրոպական սրտաբանական միության 2026 թվականի կոնգրեսում, իսկ հետազոտությունը միաժամանակ հրապարակվել է The New England Journal of Medicine-ում:

«Մեկ անգամ և վերջ» մոտեցումը

CRISPR Therapeutics ↗ 5.02% ընկերությունը ներկայացրել է CTX310-ի 1a փուլի փորձարկման ընդլայնված տվյալները, որոնք ցույց են տալիս, որ ամենաբարձր՝ 0.8 մգ/կգ դոզան ստացած մասնակիցների մոտ 12 ամսվա ընթացքում LDL-ի միջին նվազումը կազմել է 52.5 տոկոս, իսկ տրիգլիցերիդներինը՝ 47.8 տոկոս: Թերապիան նաև միջինում 79 տոկոսով նվազեցրել է շրջանառվող ANGPTL3 սպիտակուցը՝ առավելագույնը 89 տոկոսով: 15 մասնակիցների մոտ մեկ տարվա հետևողականության ընթացքում բուժման հետ կապված լուրջ անբարենպաստ դեպքեր չեն գրանցվել:newsroom.clevelandclinic+2

«Քաջալերող է, որ փորձարկման ընթացքում և բուժումից հետո մեկ տարվա ընթացքում CTX310-ի հետ կապված անվտանգության լուրջ միջադեպեր չեն եղել», — ասել է դոկտոր Լյուկ Լաֆինը՝ հետազոտության առաջատար հեղինակը և Քլիվլենդի կլինիկայի սրտաբանը: Դոկտոր Սթիվեն Նիսենը՝ հետազոտության ավագ հեղինակը և Քլիվլենդի կլինիկայի սրտի, անոթային և կրծքավանդակի ինստիտուտի ակադեմիական գլխավոր տնօրենը, այն անվանել է «բնականաբար առաջացող մուտացիա, որը պաշտպանում է սրտանոթային հիվանդություններից»՝ հավելելով. «Այժմ, երբ CRISPR-ը հասանելի է, մենք կարող ենք փոփոխել այլ անհատների գեները՝ նրանց այս պաշտպանությունը տրամադրելու համար»:cnn+1

Ինչպես է այն աշխատում

CTX310-ն օգտագործում է CRISPR-Cas9 գենային խմբագրման տեխնոլոգիան, որը լիպիդային նանոմասնիկների միջոցով հասցվում է լյարդ, որտեղ այն անջատում է ANGPTL3 գենը: Այս մոտեցումը կրկնօրինակում է բնական մուտացիան, որը հանդիպում է մոտավորապես 250 մարդուց մեկի մոտ: Նրանք ունեն ANGPTL3-ի ոչ ակտիվ պատճեններ և ողջ կյանքի ընթացքում պահպանում են խոլեստերինի և տրիգլիցերիդների շատ ցածր մակարդակ՝ առանց կողմնակի ազդեցությունների: Փորձարկմանը մասնակցել են դեղորայքային կայուն լիպիդային խանգարումներ ունեցող հիվանդներ, այդ թվում՝ ընտանեկան հիպերխոլեստերինեմիայով և ծանր հիպերտրիգլիցերիդեմիայով, որոնց մեծ մասն արդեն ստանում էր ստատիններ, էզետիմիբ կամ PCSK9 ինհիբիտորներ:globenewswire+1

Ինչ է սպասվում հետո

ԱՄՆ-ում և Ավստրալիայում այժմ ընթանում է 1b փուլի փորձարկում, որին մասնակցում է մինչև 40 մարդ՝ ամենաբարձր ֆիքսված դոզայով: Արդյունքները, որոնք կենտրոնացած կլինեն ծանր հիպերտրիգլիցերիդեմիայով հիվանդների վրա, սպասվում են 2026 թվականի երկրորդ կեսին: FDA-ն խորհուրդ է տվել փորձարկման մասնակիցներին հետևել 15 տարի շարունակ՝ գենային խմբագրման երկարաժամկետ ազդեցությունները գնահատելու համար:cnn+2

Սրտային հիվանդությունը մնում է մահվան հիմնական պատճառը Միացյալ Նահանգներում և ամբողջ աշխարհում, և հետազոտությունները ցույց են տալիս, որ ստատիններ ընդունող հիվանդների մոտավորապես կեսը դադարեցնում է դրանց ընդունումը մեկ տարվա ընթացքում: «Մեկ տարվա ընթացքում կայուն նվազում ապահովող մեկանգամյա ներարկումը քաջալերող ազդանշան է, որ մեկանգամյա մոտեցումը կարող է օգնել լրացնել այդ բացը», — ասել է Լաֆինը:globenewswire+2