Šviesa aktyvuojami akių lašai atkuria regėjimą akloms pelėms

Katalonijos bioinžinerijos instituto (IBEC) mokslininkai sukūrė naujos klasės šviesa aktyvuojamus vaistus, kurie atkūrė funkcinį regėjimą akloms pelėms ir zebrinėms danijoms, veikdami ne tik kaip injekcijos, bet ir kaip paprasti akių lašai. Tyrimas, trečiadienį paskelbtas „Journal of the American Chemical Society“, yra tai, ką autoriai vadina „dideliu žingsniu į priekį“ ieškant gydymo būdų, kurie galėtų padėti maždaug 200 milijonų žmonių visame pasaulyje, gyvenančių su aklumu dėl fotoreceptorių degeneracijos.miragenews+2

Kaip veikia molekuliniai protezai

Junginiai, vadinami prosthe6, fiziškai keičia formą veikiami šviesos. Sergant tokiomis ligomis kaip tinklainės pigmentinis degeneracinis susirgimas (retinitis pigmentosa) ir su amžiumi susijusi geltonosios dėmės degeneracija, tinklainės šviesai jautrios fotoreceptorių ląstelės nustoja veikti, tačiau pagrindiniai nerviniai grandynai, perduodantys signalus į smegenis, išlieka nepažeisti. Prosthe6 molekulės įsiterpia į šiuos išlikusius grandynus ON-bipolinių neuronų lygiu, aktyvuojasi, kai šviesa patenka į akį, ir siunčia vaizdo signalus į smegenis taip, kaip tai darytų sveika tinklainė.ara+1

Du variantai — prosthe6-12 ir prosthe6-15 — parodė ypač stiprius rezultatus, atkurdami sakadinius akių judesius ir regėjimu pagrįstą elgseną visiškai aklų gyvūnų modeliuose. Svarbu tai, kad atkurta elgsena buvo stebima tiek po intraokulinės injekcijos, tiek po vietinio vartojimo kaip akių lašų – tai neinvazinis pristatymo būdas, kuris galėtų supaprastinti būsimą gydymą.miragenews+1

Pranašumai prieš esamus metodus

Skirtingai nei genų terapija, kuri skirta tik pacientams su specifinėmis mutacijomis, ar elektroniniai tinklainės protezai, kuriems reikalinga chirurginė implantacija ir intensyvus mokymas, prosthe6 junginiai veikia nepriklausomai nuo pagrindinės fotoreceptorių praradimo genetinės priežasties. „Sergant degeneracinėmis akių ligomis, nors fotoreceptoriai prarandami, didelė šio pagrindinio grandyno dalis išlieka nepažeista, bet neaktyvi. Tai sukuria puikią terapinę galimybę“, – sakė Pedro de la Villa, Alikalos universiteto tyrėjas ir tyrimo bendraautorius.ara

Pau Gorostiza, ICREA tyrimų profesorius IBEC, pabrėžė, kad molekulės neišgydo pagrindinės ligos, tačiau suteikia „realistinę galimybę“ atkurti aukštos kokybės regėjimą „neinvaziniu, grįžtamu būdu ir mechanizmu, nepriklausomu nuo tinklainės ligos ar specifinės genetinės mutacijos, o tai leistų pasiekti daugumą pacientų.“ara

Kelias į klinikinius tyrimus su žmonėmis

Technologija yra patentuota, o komanda bendradarbiauja su atskilusia įmone „Eyelumina“, siekdama pereiti prie klinikinių tyrimų. Gorostiza pripažino, kad šių išvadų pavertimas terapija išlieka „ilgas ir sudėtingas“ procesas, o saugumo vertinimas šiuo metu vyksta. Tyrimas pasirodė augant susidomėjimui šviesos jungiklių srityje: atskiro pirmojo klinikinio tyrimo su žmonėmis, kuriame naudota kita šviesos jungiklio molekulė KIO-301, rezultatai, paskelbti „Nature Medicine“ balandžio mėnesį, parodė, kad metodas yra saugus ir davė ankstyvus regėjimo atkūrimo signalus pacientams, sergantiems pažengusia tinklainės pigmentine degeneracija.adelaide+2