Oční kapky aktivované světlem obnovují zrak u slepých myší

Výzkumníci z Institutu pro bioinženýrství Katalánska (IBEC) vyvinuli novou třídu léků aktivovaných světlem, které obnovily funkční zrak u slepých myší a zebra rybek, a to nejen jako injekce, ale i jako jednoduché oční kapky. Studie, publikovaná ve středu v Journal of the American Chemical Society, představuje to, co její autoři nazývají „velkým krokem vpřed“ v hledání léčby, která by mohla pomoci odhadovaným 200 milionům lidí po celém světě žijícím se slepotou způsobenou degenerací fotoreceptorů.miragenews+2

Jak fungují molekulární protézy

Sloučeniny zvané prosthe6 fyzicky mění tvar, když jsou vystaveny světlu. U onemocnění, jako je retinitis pigmentosa a věkem podmíněná makulární degenerace, přestanou fotoreceptorové buňky sítnice citlivé na světlo fungovat, ale základní nervové obvody, které přenášejí signály do mozku, zůstávají neporušené. Molekuly prosthe6 se vkládají do těchto přežívajících obvodů na úrovni ON-bipolárních neuronů, aktivují se, když světlo vstoupí do oka, a vysílají obrazové signály do mozku podobně, jako by to dělala zdravá sítnice.ara+1

Dvě varianty — prosthe6-12 a prosthe6-15 — vykázaly obzvláště silné výsledky, obnovily sakadické pohyby očí a vizuálně řízené chování u zvířecích modelů úplné slepoty. Zásadní je, že obnovené chování bylo pozorováno jak po nitrooční injekci, tak po lokální aplikaci ve formě očních kapek, což je neinvazivní cesta podání, která by mohla zjednodušit budoucí léčbu.miragenews+1

Výhody oproti stávajícím přístupům

Na rozdíl od genové terapie, která cílí pouze na pacienty se specifickými mutacemi, nebo elektronických sítnicových protéz, které vyžadují chirurgickou implantaci a rozsáhlý trénink, sloučeniny prosthe6 fungují nezávisle na základní genetické příčině ztráty fotoreceptorů. „U degenerativních očních onemocnění, i když jsou fotoreceptory ztraceny, velká část tohoto základního obvodu zůstává neporušená, ale neaktivní. To vytváří skvělou terapeutickou příležitost,“ řekl Pedro de la Villa, výzkumník na univerzitě v Alcalá a spoluvedoucí studie.ara

Pau Gorostiza, výzkumný profesor ICREA v IBEC, zdůraznil, že molekuly neléčí základní onemocnění, ale nabízejí „realistickou možnost“ obnovení vysoce kvalitního zraku „neinvazivním, reverzibilním způsobem a mechanismem nezávislým na onemocnění sítnice nebo specifické genetické mutaci, což by umožnilo oslovit většinu pacientů.“ara

Cesta ke klinickým zkouškám na lidech

Technologie je patentována a tým spolupracuje se spin-off společností Eyelumina na postupu ke klinickým zkouškám. Gorostiza uznal, že přenesení výsledků do terapie zůstává „dlouhým a složitým“ procesem, přičemž bezpečnostní hodnocení nyní probíhá. Výzkum přichází uprostřed rostoucí dynamiky v oblasti fotopřepínačů: samostatná první klinická zkouška na lidech s jinou molekulou fotopřepínače, KIO-301, publikovala v dubnu výsledky v Nature Medicine, které ukázaly, že přístup je bezpečný a vyvolal rané signály obnoveného vnímání světla u pacientů s pokročilou retinitis pigmentosa.adelaide+2