Nanodalelės atkuria pelių atmintį sergant Alzheimerio liga

Pietų Karolinos universiteto mokslininkai sukūrė nanodalelėmis pagrįstą terapiją, kuri atstatė kognityvinius gebėjimus pelėms, sergančioms Alzheimerio liga, paversdama smegenų pagalbines ląsteles veikiančiais neuronais. Tai metodas, leidžiantis išvengti nuolatinių genetinių modifikacijų ir galintis atverti kelią regeneraciniam gydymui nuo dažniausiai pasitaikančios demencijos formos.

Kaip veikia sistema

Trečiadienį žurnale Cell Biomaterials aprašytas gydymas naudoja polimerinę nanogelio sistemą, vadinamą Nano-ERASER, kuri perneša antikūnus per kraujo ir smegenų barjerą į astrocitus, žvaigždės formos ląsteles, palaikančias neuronų funkciją. Patekę į vidų, antikūnai suskaido baltymą PTBP1, taip paskatindami astrocitus virsti neuronais.sci+2

Skirtingai nei CRISPR pagrįsti genų redagavimo įrankiai, Nano-ERASER nekeičia DNR, todėl jos programavimas yra grįžtamas. „Tikimės, kad tai gali būti veiksmingiau ir saugiau“, – sakė Pietų Karolinos universiteto farmacijos profesorius ir pagrindinis tyrimo autorius Peisheng Xu. „Mums nereikia nerimauti dėl galimo šalutinio poveikio genetiniu lygmeniu.“phys

Nuo organoidų iki pelių

Komanda sistemą išbandė su žmogaus astrocitų kultūromis ir smegenų organoidais, sukurtais modeliuoti Alzheimerio ligą. Abiem atvejais PTBP1 lygis sumažėjo, o konvertuotos ląstelės tapo veikiančiais neuronais.sci+1

Kai tyrėjai gydė Alzheimeriu sergančias peles, gyvūnai atgavo gebėjimą sukti lizdus ir per kelias savaites efektyviau orientavosi vandens labirinte, o tai rodo pagerėjusį mokymąsi ir atmintį. Jų smegenyse taip pat padidėjo neuronų tankis, sumažėjo neuroinflamacija ir amiloido-beta sankaupos.phys+1

„Po dviejų injekcijų šios pelės tapo protingesnės“, – sakė Xu. „Net po vienos injekcijos jau matėme, kad pelių elgesys skiriasi nuo negydytų pelių.“phys

Tolesni žingsniai

Šios išvados suteikia svorio diskutuotinam klausimui regeneracinėje neurologijoje: ar vien PTBP1 slopinimas gali paskatinti neuroregeneraciją gyvuose organizmuose. Ankstesni tyrimai kėlė abejonių dėl šio mechanizmo.sci

Xu pabrėžė, kad tyrimas neįrodo, jog Nano-ERASER veiks žmonėms, tačiau pavadino tai „potencialaus gydymo gairėmis“. Komanda planuoja įvertinti ilgalaikį veiksmingumą, išbandyti platformą su primatais ir galiausiai pradėti klinikinius tyrimus su žmonėmis.eurekalert+1