Newsletter Subscribe
Enter your email address below and subscribe to our newsletter
[forminator_form id="25163"]

eurekalert+1genengnewsgenengnewsՏորոնտոյի համալսարանի հետազոտողները ցույց են տվել, որ քիմիապես ձևափոխված տրանսպորտային ՌՆԹ մոլեկուլները, որոնք թոքեր են հասցվում ինհալացիոն նանոմասնիկների միջոցով, կարող են վերականգնել կենսական սպիտակուցի արտադրությունը կիստոզային ֆիբրոզի մոդելներում՝ առաջարկելով բուժման հնարավոր ուղի այն հիվանդների համար, որոնք չեն արձագանքում առկա դեղամիջոցներին:
Հինգշաբթի օրը Science ամսագրում հրապարակված ուսումնասիրությունը թիմի կողմից բնութագրվում է որպես հիմնարար քայլ դեպի ՌՆԹ-ի վրա հիմնված դեղամիջոցների նոր դաս, որն ունակ է լուծելու ընդհանուր տիպի մուտացիաներով պայմանավորված հազարավոր գենետիկական հիվանդություններ:eurekalert+1
Հետազոտությունը թիրախավորում է "անհեթեթ մուտացիաները", որոնք գենետիկական կոդի մեջ վաղաժամ կանգառի ազդանշաններ են ներմուծում և խոչընդոտում բջիջներին արտադրելու լիարժեք, ֆունկցիոնալ սպիտակուցներ: Այս մուտացիաները կազմում են ժառանգական գենետիկական խանգարումների մոտ 11%-ը և ազդում են կիստոզային ֆիբրոզով հիվանդների մոտ 10%-ի վրա, որոնք չեն կարող օգտվել Vertex Pharmaceuticals-ի Trikafta-ի նման CFTR մոդուլյատորներից:genengnews+1
Տորոնտոյի համալսարանի Դեղագործության ֆակուլտետի դոցենտ Բոուեն Լիի գլխավորությամբ՝ թիմը մշակել է սուպրեսորային tRNA-ներ, որոնք ճանաչում են վաղաժամ կանգառի կոդոնները և տեղադրում ճիշտ ամինաթթուն՝ թույլ տալով բջիջներին վերսկսել լիարժեք սպիտակուցների կառուցումը: Հիմնական առաջընթացը կապված է համահեղինակ Հաիսի Ցուիի հետ, ով բնական tRNA-ներից վերցված մեկ քիմիական ձևափոխում է կիրառել, ինչը ինժեներական մոլեկուլներն ավելի ակտիվ և երկարակյաց է դարձրել:utoronto
Թերապիան հասցնելու համար թիմը մշակել է հատուկ լիպիդային նանոմասնիկներ՝ մեկ օրվա ընթացքում սինթեզելով մոտ 1000 կառուցվածքային առումով բազմազան լիպիդներ՝ թոքեր tRNA-ի առաքման համար օպտիմալ թեկնածուներ գտնելու նպատակով:utoronto
Երկու տարածված անհեթեթ մուտացիաներ կրող մարդու շնչուղիների բջիջներում վերականգնված CFTR սպիտակուցը մնացել է ֆունկցիոնալ ավելի քան 40 օր: Չորս մուտացիա պարունակող բարդ գենոտիպով հիվանդից ստացված օրգանոիդային մոդելում ոչ ձևափոխված tRNA-ն, ոչ էլ Trikafta-ն առանձին չեն աշխատել: Սակայն համակցված դեպքում հիվանդի բջիջները արձագանքել են. tRNA-ն վերականգնել է լիարժեք սպիտակուցի արտադրությունը, մինչդեռ Trikafta-ն աջակցել է դրա ծալմանը և ակտիվությանը:genengnews+1
"Դա մեզ համար հիանալի պահ էր, երբ մենք տեսանք թերապիայի ներուժը", — ասել է համահեղինակ Ջինգան Չենը՝ Լիի լաբորատորիայի ասպիրանտ:utoronto
Քանի որ անհեթեթ մուտացիաները առաջացնում են միայն երեք հնարավոր վաղաժամ կանգառի կոդոն՝ անկախ նրանից, թե որ գենն է ախտահարված, հարթակը տեսականորեն կարող է բուժել թոքերի, ուղեղի, մկանների և այլ հյուսվածքների հիվանդությունները ընդհանուր թերապևտիկ ռազմավարությամբ: Լիի լաբորատորիան արդեն աշխատում է այլ օրգաններ առաքումն ընդլայնելու ուղղությամբ:eurekalert+1
Հոդվածին կից տեսակետում Փենսիլվանիայի համալսարանից Ջեյքոբ Մայերսոնը և Դրյու Վայսմանը նշել են, որ "Չենի և գործընկերների արդյունքները հետևանքներ ունեն կիստոզային ֆիբրոզով հիվանդ հազարավոր մարդկանց համար", միաժամանակ զգուշացնելով, որ կլինիկական կիրառումից առաջ անհրաժեշտ կլինի լրացուցիչ աշխատանք կողմնակի ազդեցությունների և համակցված թերապիայի պրոֆիլների վերաբերյալ:genengnews