Ինհալացիոն ՌՆԹ թերապիան վերականգնում է թոքային սպիտակուցը կիստոզային ֆիբրոզի մոդելներում

16 աղբյուր
  • Տորոնտոյի համալսարանի հետազոտողները Science ամսագրում հրապարակել են ուսումնասիրություն, որը ցույց է տալիս, որ ինհալացիոն սուպրեսորային tRNA-ն կարող է վերականգնել կենսական սպիտակուցը կիստոզային ֆիբրոզի մոդելներում:
  • Թերապիան ուղղված է "անհեթեթ մուտացիաներին", որոնք պատասխանատու են ժառանգական գենետիկական խանգարումների մոտ 11%-ի համար և որոնք չեն բուժվում Vertex Pharmaceuticals-ի Trikafta-ի նման դեղամիջոցներով:
  • Փենսիլվանիայի համալսարանի գիտնականները արդյունքները խոստումնալից են համարում, սակայն նշում են, որ կողմնակի ազդեցությունների պրոֆիլավորումը և կլինիկական կիրառումը դեռևս լրացուցիչ աշխատանք են պահանջում:
Աղբյուրներ (16)
  1. 1 Inhaled suppressor tRNA therapy restores CFTR function in models ... www.eurekalert.org
  2. 2 Inhaled Suppressor tRNA Restores Gene Function in Cystic Fibrosis Models www.genengnews.com
  3. 3 Nonviral delivery of chemically modified tRNA rescues ... - Science www.science.org
  4. 4 RNA breakthrough provides hope for thousands of untreatable diseases www.utoronto.ca
  5. 5 RNA breakthrough provides hope for thousands of untreatable ... www.eurekalert.org
  6. 6 Therapeutic promise of engineered nonsense suppressor tRNAs pmc.ncbi.nlm.nih.gov
  7. 7 A New Class of RNA Therapies - UHN Research www.uhnresearch.ca
  8. 8 Next-generation RNA approach provides hope for genetic diseases ... medicalxpress.com
  9. 9 Researchers find trove of proteins that may influence cystic fibrosis www.sciencedaily.com
  10. 10 Harnessing genetic information: Dr. Bowen Li's bold vision for cystic ... cysticfibrosis.ca
  11. 11 Efficient suppression of endogenous CFTR nonsense mutations ... pmc.ncbi.nlm.nih.gov
  12. 12 Bowen Li's Post - LinkedIn www.linkedin.com
  13. 13 Lisa Strug | Scholarly & creative works | University of Toronto discover.research.utoronto.ca
  14. 14 Translational research to enable personalized treatment of cystic ... www.cysticfibrosisjournal.com
  15. 15 Accelerating CF research - Cystic Fibrosis Trust www.cysticfibrosis.org.uk
  16. 16 Could Transfer RNA Therapies Best mRNA for Cystic Fibrosis? www.precisionmedicineonline.com