Un equipo de Cambridge utiliza la edición de bases para estudiar la función génica en embriones humanos por primera vez

Investigadores de la Universidad de Cambridge han utilizado la edición de bases por primera vez para estudiar la función génica en embriones humanos, demostrando que el gen NANOG es esencial para la formación de células pluripotentes durante los primeros días de desarrollo. El estudio, publicado en Nature el 25 de junio, marca un hito en la investigación embrionaria y ha reavivado los debates éticos sobre la edición del genoma heredable.eurekalert+1

Un gen maestro para la construcción del cuerpo

El equipo, dirigido por la profesora Kathy Niakan en el Centro Loke de Investigación del Trofoblasto de Cambridge, bloqueó la expresión de NANOG en embriones humanos en etapas muy tempranas y descubrió que las células no podían convertirse en epiblasto, la capa que da lugar a todos los tipos de células del cuerpo, incluidas las células germinales y las células madre embrionarias. Sin embargo, las células destinadas a convertirse en la placenta y el saco vitelino no se vieron afectadas.eurekalert

"Nuestros resultados indican que el gen NANOG es fundamental para el desarrollo de células pluripotentes, los bloques de construcción que son fundamentalmente importantes para el desarrollo humano", dijo Niakan.eurekalert

El estudio también reveló que NANOG no funciona de manera idéntica en humanos y ratones. En los ratones, la pérdida de NANOG altera tanto el epiblasto como el saco vitelino, mientras que en los embriones humanos afecta principalmente solo al epiblasto. "Nuestras suposiciones sobre el papel de este gen no se transfieren perfectamente entre especies", dijo la Dra. Katarina Harasimov, coautora del estudio.eurekalert

Una herramienta más precisa

La edición de bases cambia un solo par de bases de nucleótidos sin cortar ambas cadenas de ADN, lo que reduce el riesgo de daño cromosómico involuntario asociado con CRISPR/Cas9 convencional. El Dr. Oliver Bower, primer autor del estudio, dijo que la precisión "nos permite estudiar el desarrollo humano temprano con mayor confianza".biorxiv+1

El trabajo se llevó a cabo bajo una licencia de la Autoridad de Fertilización Humana y Embriología del Reino Unido utilizando embriones de FIV donados cultivados durante no más de seis días y medio.eurekalert

Implicaciones y debate ético

Los hallazgos son prometedores para comprender la pérdida temprana del embarazo y mejorar las tasas de éxito de la FIV. La edición de bases podría utilizarse teóricamente para corregir afecciones hereditarias como la fibrosis quística en embriones, aunque esto sigue siendo ilegal en el Reino Unido. Una preimpresión separada de la Universidad de Columbia publicada a principios de este mes demostró la edición de bases para corregir genes relacionados con enfermedades en embriones humanos, lo que alimentó aún más la discusión sobre si tales técnicas podrían algún día conducir a cambios genéticos heredables, o los llamados bebés de diseño. Las principales organizaciones de terapia génica han pedido una moratoria sobre la edición heredable clínica, y los expertos enfatizan que la ciencia aún está lejos de estar lista para ese paso.cen.acs+2