Erstes KI-entdecktes Medikament startet Phase III-Studie

Insilico Medicine gab am Dienstag bekannt, dass der erste Patient mit Rentosertib in der GENESIS-IPF-3-Studie dosiert wurde. Dies markiert das erste Mal, dass ein vollständig durch generative KI entdecktes und entwickeltes Medikament in eine klinische Phase III-Studie eingetreten ist. Die Dosierung erfolgte am Peking Union Medical College Hospital in Peking, während das Shanghai Pulmonary Hospital am selben Tag seinen ersten Patienten einschloss.insilico+2

Rentosertib, ein niedermolekularer Inhibitor von TNIK, wird zur Behandlung der idiopathischen Lungenfibrose evaluiert, einer chronischen, vernarbenden Lungenerkrankung, von der weltweit etwa 5 Millionen Menschen betroffen sind und die eine mediane Überlebenszeit von drei bis vier Jahren aufweist. Aktuell zugelassene antifibrotische Behandlungen können das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen, aber nicht stoppen oder umkehren.insilico

Eine Studie basierend auf Phase IIa-Ergebnissen

Die 52-wöchige, randomisierte, doppelblinde und placebokontrollierte Studie wird 320 Patienten an 47 Zentren in China einschließen. Der primäre Endpunkt ist die jährliche Rate des Rückgangs der forcierten Vitalkapazität (FVC), das Standardmaß in IPF-Studien. In der früheren Phase IIa-Studie zeigten Patienten, die täglich 60 mg erhielten, eine mittlere FVC-Veränderung von +98,4 ml nach 12 Wochen, verglichen mit -20,3 ml in der Placebogruppe.insilico+2

Die Studie wird von Professor Zuojun Xu vom Peking Union Medical College Hospital geleitet, wobei Akademiemitglied Nanshan Zhong und Präsident Chang Chen vom Shanghai Pulmonary Hospital als leitende Hauptprüfer fungieren.insilico

"TNIK, das von der KI gesteuerte Zielmolekül, war zuvor nie mit Fibrose in Verbindung gebracht worden", sagte Professor Xu. "Dies deutet vielleicht darauf hin, dass die KI einen Weg beschreitet, der sich von traditionellen Forschungsparadigmen bei der Zielidentifizierung für komplexe Krankheiten unterscheidet."insilico

Von der Entdeckung bis zur Phase III

Der Weg von Rentosertib vom KI-identifizierten Zielmolekül bis zur Phase III wurde in mehreren begutachteten Publikationen dokumentiert: der Entdeckungsprozess in Nature Biotechnology im Jahr 2024, die Phase IIa-Ergebnisse in Nature Medicine im Jahr 2025 und Daten zur Umkehrung der biologischen Alterung in Nature Biotechnology im Jahr 2026. Die US-amerikanische FDA erteilte dem Medikament im Februar 2023 den Orphan Drug Status für IPF, und Chinas Center for Drug Evaluation erteilte im Mai 2025 den Status als Breakthrough Therapy.allsci+1

Insilico, das im Dezember 2025 an der Börse in Hongkong gelistet wurde, meldete für das erste Halbjahr 2026 einen Umsatz von 106 Millionen US-Dollar, was einem Anstieg von 287 Prozent gegenüber dem Vorjahr entspricht, und das erste profitable Halbjahr seit dem Börsengang. Das Unternehmen treibt zudem eine inhalative Formulierung von Rentosertib in einer parallelen Phase I-Studie voran, nachdem im April 2026 die IND-Zulassung erteilt wurde. Professor Xu schätzt, dass die endgültige behördliche Zulassung nach der Phase III unter günstigen Bedingungen drei bis vier Jahre in Anspruch nehmen wird.insilico+1