Չինական RNA-խմբագրման թերապիան առաջին անգամ աշխարհում բուժում է մկանային դիստրոֆիան

25 աղբյուր
qazinform.com
  • Changping Laboratory-ի և Պեկինի համալսարանի հետազոտողները Cell ամսագրում հրապարակել են արդյունքներ, որոնք, ըստ Xinhua-ի, ցույց են տալիս RNA-խմբագրման առաջին կլինիկական կիրառումը Դյուշենի մկանային դիստրոֆիայի դեպքում:
  • LEAPER 2.0 հարթակը օգտագործում է օրգանիզմի սեփական ֆերմենտները թերի RNA-ն ուղղելու համար՝ խուսափելով օտար խմբագրող սպիտակուցների անհրաժեշտությունից և բարելավելով անվտանգությունը, հայտնում է թիմը:
  • Կլինիկական տվյալների համաձայն՝ բոլոր երեք մանկական հիվանդների մոտ 12 ամսվա ընթացքում դիտվել է շարժողական ֆունկցիայի կայուն բարելավում՝ առանց լուրջ կողմնակի ազդեցությունների:
Աղբյուրներ (25)
  1. 1 Chinese researchers treat rare disease via new RNA editing ... english.news.cn
  2. 2 Long-term reversal of Duchenne muscular dystrophy via ... - Cell Press www.cell.com
  3. 3 Development and First-in-Human Experience with LE051: An RNA ... www.mdaconference.org
  4. 4 Chinese researchers treat rare disease via new RNA editing ... global.chinadaily.com.cn
  5. 5 RNA structure programs endogenous ADAR for precise and efficient ... www.sciencedirect.com
  6. 6 EdiGene's RNA-Editing Drug, Other Genetic Medicines ... www.precisionmedicineonline.com
  7. 7 EdiGene Announces Publication by Company Scientific ... firstwordpharma.com
  8. 8 Precision BioSciences Activates First Clinical Trial Site and ... investor.precisionbiosciences.com
  9. 9 Evaluation of the Safety, Tolerability, and Efficacy of LE051 ... www.parentprojectmd.org
  10. 10 Chinese researchers treat rare disease via new RNA editing ... www.china.org.cn
  11. 11 The RNA Review - April 2026 www.linkedin.com
  12. 12 Toward a Genetic Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy by ... www.youtube.com
  13. 13 Gene Editing and RNA Technologies (GEAR) www.aiche.org
  14. 14 CRISPR-Based Therapeutic Gene Editing for Duchenne Muscular ... pmc.ncbi.nlm.nih.gov
  15. 15 CRISPR/Cas9: Genethon Unveils an Innovative Strategy to Increase ... www.genethon.com
  16. 16 CHANGPINGLABORATORY www.cpl.ac.cn
  17. 17 RNA editing of pathogenic variants causing inherited ... www.sciencedirect.com
  18. 18 EdiGene to Unveil Promising Preclinical POC Data for LEAPER ... www.businesswire.com
  19. 19 Engineered circular ADAR-recruiting RNAs increase the efficiency ... pubmed.ncbi.nlm.nih.gov
  20. 20 Duchenne Muscular Dystrophy Experimental Therapies www.rarediseaseadvisor.com
  21. 21 LEAPER 2.0: a circular RNA-based RNA editing tool with improved ... biopic.pku.edu.cn
  22. 22 Mini-dCas13X–mediated RNA editing restores dystrophin ... www.huidagene.com
  23. 23 Utilizing AAV-mediated LEAPER 2.0 for programmable RNA editing ... pmc.ncbi.nlm.nih.gov
  24. 24 FDA Clears ARCUS Editor for Duchenne Hot-spot crisprmedicinenews.com
  25. 25 [PDF] Engineered circular ADAR-recruiting RNAs increase the efficiency ... www.technosaurus.co.jp
Պիտակներ
Share

Related Posts

Leave a Reply