Une thérapie d'édition de bases développée par la société CorrectSequence Therapeutics, basée à Shanghai, a permis d'obtenir une indépendance transfusionnelle ou l'absence de crises vaso-occlusives douloureuses chez tous les patients traités à ce jour: soit plus de 30 sur quatre…
CorrectSequence Therapeutics a publié des données montrant que ses thérapies d'édition de bases ont permis d'obtenir une indépendance transfusionnelle ou l'absence de crises chez l'ensemble des plus de 30 patients traités en Chine, en Afrique et en Asie.prnewswire
La nouvelle étude intègre des patients du Nigeria, du Laos, de Malaisie et du Pakistan, confirmant que cette approche fonctionne sur diverses mutations et origines ethniques.prnewswire+1
Contrairement à CRISPR-Cas9, l'entreprise affirme que son système tBE modifie l'ADN sans cassure double-brin, ce qui permet une prise de greffe plus rapide et l'absence de mutations hors cible détectables.prnewswire