Επιτυχία της πρώτης στοχευμένης θεραπείας για σπάνια μορφή γενετικής ALS σε κλινική δοκιμή φάσης 3

Η Ionis Pharmaceuticals και η Otsuka Pharmaceutical ανακοίνωσαν την Τρίτη ότι το ulefnersen, μια ερευνητική θεραπεία στοχευμένου RNA, πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της κλινικής δοκιμής Φάσης III FUSION σε ασθενείς με μια σπάνια γενετική μορφή αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης, αποτελώντας…