Vertex Pharmaceuticals

CRISPR-meðferð sýnir lofandi árangur hjá börnum allt niður í 5 ára með sigðfrumublóðleysi

HCA Healthcare tilkynnti á mánudag að rannsóknir sem birtar voru í The New England Journal of Medicine sýna lofandi árangur af CRISPR-genabreytingarmeðferð sem prófuð var á börnum á aldrinum 5 til 11 ára með alvarlegt sigðfrumublóðleysi og blóðgjafaháð beta-thalassemia, sem…