Duchennes muskeldystrofi

Kinas RNA-redigeringsterapi behandlar muskeldystrofi i en världspremiär

Ett forskarteam från Changping Laboratory och Peking University har publicerat resultat i tidskriften Cell som visar att en Kina-utvecklad RNA-redigeringsplattform framgångsrikt behandlat pediatriska patienter med Duchennes muskeldystrofi (DMD), vilket markerar den första kliniska tillämpningen av RNA-redigering för sjukdomen.