Ionis Pharmaceuticals

Ensimmäinen täsmähoito harvinaiseen geneettiseen ALS-tautiin onnistui vaiheen 3 kokeessa

Ionis Pharmaceuticals ja Otsuka Pharmaceutical ilmoittivat tiistaina, että ulefnersen, RNA-kohdistettu kokeellinen hoito, saavutti vaiheen III FUSION-tutkimuksen ensisijaisen päätetapahtuman potilailla, joilla on harvinainen geneettinen amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) muoto. Tämä on merkittävä edistysaskel kyseiselle sairauden alatyypille.

Novartiksen osake laskussa kolesterolilääkkeen epäonnistuttua tutkimuksessa

Novartiksen osake laski maanantaina enimmillään 3,6 prosenttia sen jälkeen, kun sveitsiläinen lääkejätti ilmoitti, ettei sen kokeellinen kolesterolilääke pelacarsen osoittanut merkittävää vähennystä sydän- ja verisuonitapahtumissa verrattuna lumelääkkeeseen loppuvaiheen kliinisessä tutkimuksessa. Tämä on kova isku terapialle, jonka monet analyytikot odottivat nousevan miljardiluokan…